最有希望的疗法是基于干细胞的几种潜在治疗方法。干细胞具有全能性,能分化成各种细胞类型。目前几个植入自体干细胞以修复视网膜的方法已经开展了人体试验。今年3月,伦敦大学学院(University College London)和摩菲眼科医院(Moorfields Eye Hospital)的研究人员合作开展的伦敦治疗失明项目(London Project to Cure Blindness)宣布了一项试验结果,该试验中两名AMD患者使用了含有衍生自人体胚胎干细胞的视网膜细胞的生物工程贴片。
在晚期AMD以及遗传性视网膜疾病中,患者的光感受器丢失。前期研究已经表明,来自供体组织的光感受器前体的移植可以恢复先天性静止性夜盲症(congenital stationary night blindness)模型小鼠的视觉功能。随着3D干细胞分化技术的进一步发展,研究人员用人类ESC也得到了类似的结果,并将这些技术应用于治疗晚期视网膜变性。