视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家

标题: 4DMolecularTherapeutics宣布4D-110治疗无脉络膜症获得FDA孤儿药物指定 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-11-17 19:03 标题: 4DMolecularTherapeutics宣布4D-110治疗无脉络膜症获得FDA孤儿药物指定

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年11月16日
基因治疗公司4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布，FDA已授予4D-110治疗无脉络膜症的孤儿药指定。
无脉络膜症CHM）是一种X连锁的单基因隐性疾病（由REP-1基因突变引起），从夜间视力降低和周边视力逐渐丧失开始，最终导致视力丧失和失明。
“我们用于CHM患者的产品，4D-110，将通过玻璃体内注射给药，旨在使REP-1蛋白在视网膜细胞中广泛表达，”转化研发项目负责人Peter Francis在公司新闻发布会上说。 “与通过视网膜下手术注射给药CHM患者的其他AAV基因治疗药物相比，4D-110被设计用于治疗整个视网膜，并治疗患有疾病各个阶段的患者。”
该公司已在一项正在进行的自然史研究中招募了50多名CHM患者。预计该研究将支持公司计划的临床研究的快速招募，并为治疗前和治疗后分析提供基线特征。 4DMT预计将于2019年开始临床1期试验。
美国食品和药物管理局的孤儿药办公室授予孤儿药指定，以支持为服务不足的患者群体或罕见疾病开发药物，这些罕见疾病影响美国不到20万人。孤儿药指定为4D Molecular Therapeutics提供某些益处，包括获得监管部门批准时的市场独占性，如果收到，则免除FDA申请费和合格临床试验的税收抵免。
https://www.4dmoleculartherapeut ... t-of-choroideremia/

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-11-18 09:41

这个公司的这种腺病毒载体可以说是基因疗法中的一个重大突破，第一个突破是可以把药物传染到整个视网膜，第二个特点是根据英文原文，这种疗法是可以多次注射治疗的。这是以前的基因疗法所达不到的。

作者: chming2011 时间: 2018-11-20 08:46

谢谢楼主分享

作者: mibaba 时间: 2018-11-20 19:24

辛苦了楼主🙏

欢迎光临视网膜色素变性论坛国内最大的视网膜色素变性公益论坛 RP之家 (http://www.rp-china.org/)