“基于LCA10患者最近的QR-110概念证据,我们对单链RNA靶向疗法治疗遗传性眼病患者的潜力充满信心,”ProQR首席执行官Daniel A. de Boer说。 。“通过获得QR-1123的权利,我们战略性地扩大了视网膜疾病的管道。Ionis在反义药物的发现和开发方面拥有丰富的经验,我们期待着与他们合作开展这一重要项目。与我们正在开发的其他分子不同,QR-1123是具有突变等位基因特异性敲低作用机制的gapmer。如果经过验证,它将进一步拓宽视网膜疾病中RNA靶向治疗的潜力。我们很高兴能够开始临床开发,以探索QR-1123在帮助P23H adRP患者方面的潜力。“
Ionis首席运营官兼转化医学高级副总裁Brett P. Monia博士补充说:“IONIS-RHO-2.5 Rx,现在是QR-1123,是一种反义寡核苷酸,我们设计专门针对mRNA来自具有单核苷酸P23H突变的致病视紫红质基因,同时保持正常视紫红质基因mRNA的表达,这对于眼睛正常运作很重要。IONIS-RHO-2.5 Rx由Ionis科学家开发,致力于发现创新疗法,以对抗没有其他疗法证明有效甚至存在的疾病。我们相信ProQR在开发用于眼睛的寡核苷酸药物方面具有眼科专业知识和经验,可以通过临床开发迅速将该计划推向患者。“