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标题: 第一个基因治疗视网膜疾病有望获得欧盟批准 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-9-25 09:38 标题: 第一个基因治疗视网膜疾病有望获得欧盟批准

2018年9月24日

欧洲***管理局的人用***委员会（CHMP）已建议批准Luxterna基因治疗用于由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良。欧盟委员会的最终上市许可决定预计在两个月左右。接下来将在国家层面进行重要讨论，以确定定价和患者获得治疗的机会。

RPE 65基因为制造一种酶提供了指导，该酶对于回收将光转换为眼后电信号的物质至关重要。如果由于基因突变而使该酶减少或缺失，则视觉循环被阻断，导致视力受损和毒素积累。

视力丧失通常在儿童期或青春期开始，并随着视网膜细胞退化而进展。在RPE65基因拷贝中存在突变的人中有50％（一个拷贝是从每个亲本遗传的）将在他们16岁时经历严重的视力丧失。

CHMP建议批准Luxterna用于具有两个RPE65突变拷贝且仍有剩余视网膜细胞（由医疗保健专业人员确定）从该治疗中获益的患者。Luxterna通过单次视网膜注射提供RPE65基因的健康功能性拷贝，以恢复酶的水平并使视觉循环正常进展。正如在临床试验中所证明的，这可以防止进一步的视力丧失并且可以恢复一些功能性视力. Luxturna治疗的患者在治疗一年后显示出明显改善的夜视力。

继续安全监测
Luxterna临床试验中报告的最常见副作用是眼睛发红，白内障和眼压升高。虽然CHMP的建议是基于对科学数据的全面审查和仔细的风险 - 效益分析，但它确实需要对接受治疗的患者进行长期随访，以确保持续的安全性和有效性。这对于像基因疗法一样新颖的治疗尤其重要; 如果获得批准，Luxterna将成为欧洲第一个也是唯一一个治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。

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作者: 雄鹰 时间: 2018-9-25 10:17

又是一个令人激动的时刻！——让我们拭目以待吧！

作者: 追梦人 时间: 2018-9-25 11:36

之前不是已经批准上市了吗？

作者: 雄鹰 时间: 2018-9-25 14:00

上次授予批准上市的是美国FDA，这次则是欧盟。一个是在上一年的12月份，间隔不到10个月的今天，就又被另一区域组织批准，这或许能显示这种技术的巨大潜力与广阔前景。虽然这种技术尚有诸多不完美之处，如眼压升高等症状，但毫无疑义地，它已经向我们宣告，因RPE65基因致盲眼疾的临床治疗已经开创性地开始了！

作者: 雄鹰 时间: 2018-9-25 14:47

说到眼压问题，也来谈谈自己的一段小小经历。孩子上六年级时，在光线不充足时总易不适，后去医院后检查出眼压升高。很多专科医生有各种措施缓解眼压，但都不是我最想要的方式和结果。后来，经寻访后得知，按摩穴位可以缓解眼压的讯息后，我每日按要求为其推拿按刮，结果效果甚好！有时眼部一有不适，我就会采取此法，无不片刻见效。其实，据说通过此法还可以有提升视力和防止近视的功效。我想，在这段经历之前，应该很难相信中医中的推拿针灸等法比较我们平时所认知的习以为常的西医会有多少可取之处；此经历后，或许才再一次地为祖国医学的“阴阳五行，辩证施治”之玄妙所叹服！当然，分享这段经历本身与基因治疗技术应无任何联系，在此纯粹是基于对基因技术快速成熟的一种设想：倘若也通过中医中的推拿按刮之法施于临床的RPE65致病患者，其眼压是否会有所改善呢？如果不见效果，那是否就要更深入地思考一下其中之缘由呢？基因修复时的单个基因与片段基因序列替换与修复是否会存在免疫或蛋白表达的相关物质的融和问题呢？再则，此法不仅要比通过化学药剂或手术缓解眼压要来得便捷，也更加“绿色”；而况，还可以在短期内可以继续探索其之缘由。呜呼惜哉！上述所论想来是要过于梦幻了！

作者: mibaba 时间: 2018-9-25 16:32

怎么按摩，求告知🙏

作者: 雄鹰 时间: 2018-9-26 07:53

经指导实践后，我经常在睛明、目窗、风池、光明、肝俞、肾俞、太冲、行间、足三里等穴位按压或揉捏，每位约两分钟；若时间和条件不许可，就在太冲、光明、睛明上应急按压，效果也较明显。还请权威友人给予专业指导！

作者: mibaba 时间: 2018-9-26 07:59

谢谢@雄鹰，方便加微信吗？18660093936

作者: 雄鹰 时间: 2018-9-26 09:00

不客气。祝顺利！

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