标题:
研究Usher综合征的革命性基因治疗技术
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作者:
雪山飞狐
时间:
2018-9-15 09:04
标题:
研究Usher综合征的革命性基因治疗技术
2018年9月14日
英国视网膜色素变性协会资助一个为期三年的研究项目,该项目是由伦敦大学眼科研究所的Mariya Moosajee博士领导的一项潜在的Usher综合征基因治疗研究。
Usher综合征是全世界最常见的致盲原因,有相当比例的病例是由USH2A基因突变引起的。USH2A是一种大基因,因为太大了,传统上用于基因治疗的病毒无法携带。因此,Moosajee博士和她的团队将致力于利用一种被称为S/MAR的非病毒基因传递系统来治疗这种疾病。
研究人员已经合成了健康的USH2A基因的指令片段,可以插入到S/MAR载体传递系统中。受Usher综合症影响的人也自愿捐献一些皮肤细胞,然后可以将其转化为干细胞并用于制造该疾病的“视网膜”模型。
该团队将能够研究在这个人类细胞模型中的USH2A突变的影响,以及评估通过S/MAR载体传递健康基因副本的影响。一种斑马鱼疾病模型也将被用来帮助研究人员调查治疗对视觉功能、毒性和长期基因表达的影响。
通过提供一种更安全、更适用的基因治疗方式,S/MAR载体的成功使用将彻底改变一系列遗传性视网膜疾病的治疗方式,而不仅仅是Usher综合征,因此我们非常期待看到这个项目的成果。
https://www.rpfightingblindness. ... amp;newseventid=673
作者:
风雨人家
时间:
2018-9-15 13:10
终于看到了希望!终于看到了Usher综合症研究消息!
感谢楼主带来的好消息!楼主您辛苦了!
期待早日临床应用!虽然希望还遥远,但心愿足矣!
作者:
雄鹰
时间:
2018-9-15 18:02
在这样一个伟大的时代,我始终相信很多曾经的不可能会逐渐展现于眼前!
作者:
雄鹰
时间:
2018-9-15 18:04
让我们一起继续拼命地耐心等待!!
作者:
追梦人
时间:
2018-9-15 18:06
楼上的病友你多大了
作者:
newzix
时间:
2018-9-16 20:45
此项目非彼项目!
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