香港映像生物是一家致力于研究和开发改善罕见疾病患者生活质量的基因治疗公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予孤儿药资格（AAV.CYP4V2）Orphan Drug Designation，这是一种基于AAV的基因治疗产品，用于治疗Bietti的结晶样视网膜变性（BCD）。
获得FDA的孤儿药认证是一个里程碑。它验证了我们的研发进展，并为我们进一步发展BCD基因治疗提供了各种激励。这给BCD患者及其家属带来了希望，因为BCD是一种严重的致盲疾病，目前还没有批准治疗的方法。据估计，全球有超过10万名患者患有BCD。作为下一步，我们计划将BCD基因疗法推进到人体临床试验中。
“作为一名罕见疾病患者，我很自豪能够与我们的合作伙伴哥伦比亚大学的Stephen H. Tsang博士一起推动BCD基因治疗的研发工作。曾博士实验室的RBIO-101临床前数据支持BCD患者的临床翻译。杨先生补充说，我很感谢曾博士，他的团队和哥伦比亚大学与我们，患者一起对抗罕见疾病。
