William Beltran, Artur Cideciyan, Gustavo Aguirre和Samuel Jacobson是来自Penn Vet和Penn Medicine的联合团队的成员,他们领导了这项工作。
“这是一种‘一劳永逸’的治疗方法,”威廉·a·贝尔特兰(William a . Beltran)说,他是眼科教授,同时也是宾夕法尼亚兽医实验视网膜疗法部门的主任,也是这项研究的主要作者之一,该研究发表在本周的《美国国家科学院院刊》(Proceedings of the National Academy of Sciences)上。“治疗的目标是人与狗的视紫红蛋白基因的同源区域,并且与突变的位置是分开的。”这给了我们很大的希望让它成为一种转化治疗
“几十年来,我们都知道这种特殊的分子会导致一种特殊形式的色素性视网膜炎,但开发一种治疗方法却不是那么简单,”宾夕法尼亚医学院的眼科研究教授、论文的共同作者Artur V. Cideciyan说。“现在,基于多年对狗的研究,我们可以开始着手处理这些突变,防止人类感光细胞的退化。”
这项工作是宾夕法尼亚大学视觉科学家长期合作的最新成果。除了Beltran和Cideciyan,研究小组成员还包括Penn Vet的Raghavi Sudharsan,他是Beltran实验室的一名研究员,Gustavo D. Aguirre,医学遗传学和眼科学教授,以及Penn Medicine的Samuel G. Jacobson,眼科教授和遗传视网膜退化中心主任。