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标题: LBS-008治疗Stargardt病获得EMA孤儿药资格 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-6-28 14:04 标题: LBS-008治疗Stargardt病获得EMA孤儿药资格

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2018年6月27日

药物开发公司Lin BioScience今天宣布，欧洲***管理局EMA已对LBS-008授予孤儿药资格，这是治疗Stargardt病的一种首创口服疗法。

Stargardt疾病目前是一种无法治愈的遗传疾病，导致儿童和青少年期的永久性视力丧失。它是欧盟中最常见的青少年黄斑变性形式，其发生率为1.3万分之一。该疾病由ABCA4基因突变引起，导致视网膜中毒性维生素A二聚体的加速形成和累积，导致视网膜细胞进行性死亡和永久性视力丧失。

“将欧洲孤儿药资格添加到最近的美国孤儿药资格标志着LBS-008开发计划的另一个重要的监管里程碑，”Lin Bioscience首席执行官Tom Lin博士说。 “我们期待在今年晚些时候收到我们的临时I期临床试验结果。”

https://www.prnewswire.com/news- ... ease-300672958.html

作者: chming2011 时间: 2018-6-28 14:31

这个口服液对RP引起的黄斑变性有作用吗

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