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标题: 重磅：美国jcyte公布视网膜祖细胞治疗RP实验结果 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-5-4 08:37 标题: 重磅：美国jcyte公布视网膜祖细胞治疗RP实验结果

以下文章由风之子翻译.再次对他表示感谢

2018-05-02
临床前研究已经证明，向眼内注入视网膜祖细胞可以有效减缓感光细胞的凋亡速度。在首例人体临床试验中，我们已经对人体视网膜祖细胞疗法的安全性及细胞活性进行了评估。

在1/2a 多中心、开放性的研究中，科研人员对28名年龄在18 -73岁之间的患者的视力进行了评估，将他们分为两组；被治疗眼的最佳矫正视力在20/200及能够看见手部移动的患者分为一组；最佳矫正视力在20/63-20/200之间的患者为第二组。患者们分别接受了剂量为50万、一百万、二百万或三百万细胞单位的人体视网膜祖细胞玻璃体注射治疗。研究人员在治疗后一年的时间内，以一定的时间间隔，检查了患者的视力情况，对疗法的安全性及疗效进行了评估。通过对第一组患者的观察，可以证明此疗法在上述不同剂量下都是安全的。

21名患者(占所有治疗患者的75.0%)出现了不同程度的治疗副作用，但这些副作用都是轻微或适度的，而且只是短暂存在。虽然此次试验的首要目的不是评估治疗效果，但研究人员对患者的最佳矫正视力及其他一些视力指标也进行了为期一年的跟踪；为了便于对视力的提高程度进行量化，研究人员将能够看清手部移动或能分辨手指数目定为基准矫正值，基准校正值为0字母.从治疗前至治疗后的第十二个月，所有患者最佳矫正视力的平均提高值为3.64个字母。接受治疗药物剂量为50万单位的患者，视力提高幅度为1.38个字母；接受治疗药物剂量为一百万单位的患者，视力提高幅度为1个字母；接受治疗药物剂量为二百万万单位的患者，视力提高幅度为4.83个字母；接受治疗药物剂量为三百万万单位的患者，视力提高幅度为9个字母。如果在上述统计中，排除掉无法测到最佳矫正视力的那部分患者，则从治疗前至治疗后的第十二个月，接受治疗药物剂量为50万单位的患者，视力提高幅度为1.83个字母；接受治疗药物剂量为100万单位的患者，视力提高幅度为0.17个字母；接受治疗药物剂量为200万单位的患者，视力提高幅度为7.5个字母；接受治疗药物剂量为300万单位的患者，视力提高幅度为11.25个字母。

结论：

对于玻璃体内注射视网膜祖细胞疗法，剂量在300万单位及以下都是安全且患者可以忍受的。接受任何一组注射量的患者，其最佳矫正视力都得到了提高。当前阶段，科研人员正在开展2b阶段的研究工作，其主要目的是通过观察最佳矫正视力及一些更敏感的视力指标来确认此疗法的疗效。

作者: chming2011 时间: 2018-5-4 10:13

这真是个好消息！，谢谢楼主分享，再请教一下，提高11个字母是什么概念？

作者: chming2011 时间: 2018-5-4 10:18

很期待二期的结果，希望一切顺利

作者: 雄鹰 时间: 2018-5-4 10:18

感谢楼主带来的好消息！

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-5-4 12:21

按报道结果看效果很好，3百万细胞组提高了11.25个字母。希望IIb组600万细胞可以得到更好更加持久的效果

作者: chming2011 时间: 2018-5-4 15:46

提高了11.25个字母到底是什么情况？百度上也没搜出来，哪位大圣能解答一下？

作者: chming2011 时间: 2018-5-4 15:52

这应该是个重大的好消息呀，其他病友难到不看好？300万单位9个中有一个无效，这是怎么一回事？希望600万单位全部有效

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-5-5 08:59

相当于提高2行多一点

作者: 希望成真 时间: 2018-5-5 16:13

假如我是手动视力，提高两行以后，是不是就可以看到视力表上第二行，也就是说可以看到0.12。

作者: dfys 时间: 2018-5-5 19:23

向科研工作者致敬！

作者: chming2011 时间: 2018-5-7 09:11

哦，那600万单位可能会提高四行，谢谢飞狐兄的解答

作者: 风雨人家 时间: 2018-5-7 10:43

8# 雪山飞狐
感谢飞孤大哥的解答，

图片附件: 20170322203923_3144.jpg (2018-5-2 13:41, 99.24 KB) / 下载次数 3195
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作者: 风雨人家 时间: 2018-5-21 09:36

本帖最后由风雨人家于 2019-7-6 13:25 编辑

12# 风雨人家

谢谢分享，，，，

作者: 追梦人 时间: 2018-7-10 10:11

加油。不知道现在怎么样了。

作者: lnlc 时间: 2019-7-5 09:17

好久没有这家公司祖细胞方面的消息了，唉！

作者: 雄鹰 时间: 2019-7-5 10:18

让我们继续耐心守候，毕竟多家研究方向已经逐步回到正确的道路上来了。

作者: dfys 时间: 2019-7-5 12:26

也就是这个吧，好像对于多种视网膜退行性疾病都可治疗。不局限于哪种基因。听说还有一些细节问题需要如何优化解决。真正治疗吗，估计还需三到五年。

作者: 雄鹰 时间: 2019-7-5 12:45

不管是多少年，至少我们已经看到了新的希望！

作者: dfys 时间: 2019-7-5 12:58

是啊，目前也就这个祖细胞应用范围比较广泛，令人期待。如果光是靠基因查找，一个基因突变就搞多少年，那么多种基因突变哪辈子解决啊？还有很多种眼病基因还查不出突变位点。根本无从下手。指望基因治疗要等到天荒地老呀。就是应该找到一种通用的方法大家才有盼头。

作者: dfys 时间: 2019-7-5 13:04

对了，我不否认基因研究的长远方向。大家都知道基因问题是根本。上面我说的意思是想表达轻重缓急的问题及心情呵呵。

作者: 风雨人家 时间: 2019-7-5 17:30

17# dfys

大哥，要等三、五年啊，我愿意等待，我也等得起啊。怕就怕再等十年也没有盼头啊。我估计再等十年也没希望吧！1！

作者: 风雨人家 时间: 2019-7-5 17:39

这个祖细胞疗法确实很适合我们大多数晚期RP人啊，就不知道要等到哪一年了？期待早日到来吧！我等得花儿都谢了！

作者: dfys 时间: 2019-7-5 21:33

我敢肯定的说，要不了十年。实际上就是三到五年肯定有的治。不要问我为什么。

作者: lnlc 时间: 2019-7-6 10:53

23# dfys
为什么？

作者: 雄鹰 时间: 2019-7-6 11:16

有些真理或许是很难说得清楚的吧。还是让我们耐心地拼命等待吧！

作者: 风雨人家 时间: 2019-7-6 13:22

23# dfys

大哥，十年内能治的话，那我有盼头了，我有救了。。看来希望离我不远了吧？那我就耐心地等待吧！在等待的几年内，我尽力地赚钱吧！

作者: 风雨人家 时间: 2019-7-6 13:30

24# lnlc

25楼的楼主已经帮助你你解答了为什么的问题。

作者: lnlc 时间: 2019-7-7 09:17

此帖顶起来，看从现在起，三年时间，也就是2022年，能不能有治疗的办法

作者: 风雨人家 时间: 2019-7-7 13:15

28# lnlc

呵呵，你想三年就有治疗办法啊？这是不可能的吧，我个人估计也得五年至十年吧。十年内能治的话，那就喜出望外了！

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2019-7-8 12:50

这个方案维持时间不长

作者: lnlc 时间: 2019-7-8 14:52

30# 罗兰德尼奥

能维持多久？有可靠的消息来源吗？

作者: 雄鹰 时间: 2019-7-8 14:53

这种方案虽然维持时间非常有限，但其最为可贵之处是在于找到了能使光感受器发挥功能所不可或缺的转录蛋白的形成之途径。而所以会有维持时间短暂之原由，或许是因为晚期视网膜的环境之恶劣而导致，当然也可能是再生的干细胞本身不够完善使然。尽管如此，这样的技术方案毕竟在实践中实现了干细胞接受光感并成功进行信号传递的重大突破。

作者: lnlc 时间: 2019-7-8 16:15

32# 雄鹰
短暂是多长时间啊？有可靠的消息来源吗？

作者: 雄鹰 时间: 2019-7-8 16:47

楼上兄弟，不好意思，我的表述让你误解了。所谓短暂之言，仅仅是表达一下目前的干细胞技术在临床研究中的尚不可达到永久持续之意，而非其它之预期。

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