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标题: 美国jCyte介绍色素性视网膜炎的临床1 / 2a期试验结果 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2017-12-20 10:21 标题: 美国jCyte介绍色素性视网膜炎的临床1 / 2a期试验结果

本文转载自新浪微博云河59897.在此对他表示感谢

2017年12月14日
细胞治疗公司jCyte宣布其治疗视网膜色素变性（RP）的临床研究性产品jCell临床1 / 2a期试验结果。由David S. Boyer博士在11月份的眼科创新峰会上发表，为期12个月的研究显示了良好的安全性和潜在益处。 jCell被FDA授予孤儿药资格和再生医学高级疗法（RMAT）。

jCyte联合创始人Henry Klassen博士说：“在这个最初的开放标签研究中，被治疗眼睛相比未治疗眼睛，最佳矫正视力（BCVA）有改善的趋势。在最高剂量组中观察到最好的结果”。

RP是一种遗传性疾病，逐渐破坏视网膜中的视杆细胞和视锥细胞感光细胞。在十几岁的时候，这个病经常会袭击人，许多患者在中年时就已经法定盲了。全世界估计有150万人患有这种疾病，使其成为遗传性失明的主要原因。

在这种疗法中，在局部麻醉下视网膜祖细胞被注射到眼睛的玻璃体腔中。希望是在光感受器死亡之前拯救和恢复患病的光感受器。

Klassen说：“我们最初的目标是找到一种减缓视力丧失的方法，所以看到可能的改善是令人满意的。” “FDA已经鼓励我们探索更高的剂量。”

为了评估视力的变化，研究评估了整个研究中在特定时间点治疗的和未治疗的眼睛之间BCVA变化的平均差异。在最低剂量组（500,000个细胞）中，平均差异在治疗后12个月时是1个字母，而在最高剂量（300万个细胞）组时，平均差异是9个字母。

临床1 / 2a期研究包括28个科目。观察到的副作用通常是轻微的，短暂的，并与眼内注射一致。没有与治疗相关的4级事件。

病人反馈特别令人鼓舞。许多人报告了视力改善，包括提高了对光线的敏感度，改善了辨色力和阅读能力，以及更好的流动性。此外，28例患者中有22例在另一只眼睛中作为随访延伸研究的一部分进行了治疗。

jCyte公司首席执行官Paul Bresge说：“我们对这些结果感到非常鼓舞。目前，没有有效的治疗方法来提供RP患者。我们正在尽快推进，以弥补这一点。“

该公司已经推出了一个更大型的临床2b期蒙面，对照研究，以评估jCell的有效性。在加州再生医学研究所（CIRM）的支持下，该随机试验招募了85名患者，在他们的研究眼中BCVA不超过20/80，不坏于20/800。参与者将接受一个单次的jCell注射或假治疗对照。有效性将通过测试BCVA，视野，对比敏感度，生活质量测量和参与者在迷宫中导航的能力来评估。

Bresge说：“我们收到的来自试验参与者的反馈非常好。我们期待着通过监管流程，并为全球患者提供这种易于给药的潜在疗法。”

http://jcyte.com/2017/12/jcyte-p ... tinitis-pigmentosa/

作者: dfys 时间: 2017-12-20 14:45

美国的公司实验是效果很好。可是中国的西南医院实验治疗怎么就没有效果了呢？呵呵，这是真的还是假的啊？其实，很希望是真的。就不知道下一步如何了，是深入的开展治疗呢还是象西南医院那样没有下文了？

作者: 雪山飞狐 时间: 2017-12-20 15:07

2# dfys

老兄.美国FDA的项目很靠谱的

作者: 某城远望 时间: 2017-12-20 20:14

确实美国的干细胞试验令人有期待！
可中国的西南医院呢？苏州大会西南李教授放了个视频听起来进展不错，可是我们迟迟没有看到或听到正式的书面试验治疗结果的任何消息，挺遗憾！

作者: 追梦人 时间: 2018-11-20 15:56

一年还差一个月

作者: mibaba 时间: 2018-11-20 19:22

睢教授今天说，现在干细胞治疗处于死马当活马医的阶段，西南现在只接受仅存光感的患者。

作者: 追梦人 时间: 2018-11-20 19:34

这么多年的希望破灭了

作者: Neo 时间: 2018-11-20 22:17

他们研究方向不同，这样的活也别全信

作者: 雪山飞狐 时间: 2018-12-5 11:14

从公司获得的最新消息说2b期试验治疗已经完成注射.现正在全力准备第三期临床试验.请病友耐心等待

作者: 雄鹰 时间: 2018-12-5 13:25

“好一个死马当活马医”，殊不知在人类基因图谱解析后，全球又有多少晚期患者作为基因技术研究的“死马”呢？以至于后来的RPE65基因成功临床治疗，不也是在众多的“死马”中研究后发展而来的吗？因此，我们大可不必为此番言论所困扰，更何况，从各种资讯来看，西南医院的“活马”研究或许与国内外真正的干细胞治疗研究尚处于较为初期之阶段，很可能不足以代表国家在干细胞领域的总体技术发展水平，虽然在媒体上偶尔能听到其在干细胞方面的研究进展，但若仔细学习或许便可发现，很多所谓的研究进展是深含“套路”，犹如一兄弟所言的“套路太深”。值得大家庆幸的是，靠“套路”获得众多资源的日期也许不会太长久了吧；随着有些改革的逐步深入，真正有才干肯潜心研究的可爱的人儿会逐渐受到人们的青睐与尊重，而那些专靠老“套路”生存的“王孙”们或许将被市场所淡忘。而且，干细胞的发展是不可阻挡的，其在治疗方面有基因治疗不可比拟的优势，只不过是目前暂时还未在许多瓶颈上得到突破，而势头看似有所缓慢而已。我十分愿意相信，干细胞治疗是我等RP晚期朋友最理想的治疗途径。当然，要实现这个目标，也应确信不会一路平坦和笔直，期间，或许要通过基因修复作为过渡吧。

作者: 雄鹰 时间: 2018-12-5 13:37

另外，从飞狐兄所分享的资讯里我们应该可以十分确信，美国的FDA有关报道是比较靠谱的吧，无论如何应不会像有些机构那样搞“假创新”与“假科研”而能经久不衰，毕竟在这一方面可能是由于中美的运作流程与环境是大不一样的吧。浅薄之论请莫见怪！

作者: 雄鹰 时间: 2018-12-5 13:48

再则，从其研究效果的检测手段来看，我想是很有见的的，除了一年能识一个字母与九个字母，就很能说明其研究是有很大进步的了。加之，还要通飞行物品来检测，这是平生所罕见之手段，的确很能测试干细胞在视网膜上的协调或整合之功能。类似如此的干细胞研究治疗，实在值得我们满腔期待！再次感谢飞狐兄！

作者: 雄鹰 时间: 2018-12-5 16:23

飞狐兄，我的最后消息怎么没传成功了？可是公告中的今日发表记录数又显示增加了啊？不知自己眼神往哪里看去了。

作者: 雄鹰 时间: 2018-12-5 19:24

（可能网络原因而致传输失败吧，只好再次劳累大家心神了）最后，从这则报道中，我们或许可以发现其中的两个重大玄机，其一，是培养的干细胞终于可以和视网膜宿体细胞进行神经信号连接了；其二，是培养的视网膜细胞与宿体视网膜可以整合了，不至于产生免疫排斥反应了。可要知道，这两大功能可是享有盛誉的金教授在诱导分化IPS细胞时的两大瓶颈啊！有了这两个技术的突破，怎么不让人产生更多更远的遐想呢？如果JCPYTE公司的技术能更具可靠性和稳定性的话，由此而培养生成的视网膜组织又怎么不可以实现呢？只要我们能更有耐心一点，进而引发的视网膜组织替换失去功能的视网膜之移植技术，谁又能说是不可能的呢？这些遐想，你们说说到底是一种预见呢，还是一种“胡思乱想”呢？的确，这些遐想实在让我“意乱情迷，甚至于有那么一点点不可自拔了，该不会是我真的有点”发疯“的征兆吧？

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