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标题: 中文版：FDA批准孤儿药治疗视网膜色素变性 [打印本页]

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-6 11:51 标题: 中文版：FDA批准孤儿药治疗视网膜色素变性

据THEMEDICALNEWS网站报道，QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素AQLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性（RP）。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。QLT091001是一种口服合成类维生素A，用于11-顺视黄醛（视觉维生素A循环中的一种关键生化组分）替代治疗，该药还正进行治疗LCA和RP的研究。。

LCA是一种渐进性遗传性视网膜退化疾病，其导致出生时视网膜功能障碍和视觉障碍。RP也因遗传突变引起视力损害，其特点是杆状和锥状感光细胞退化，结果造成童年后期和成年期视力缺损更严重。

孤儿药法案采取经济鼓励措施，以促进用于治疗患者人数少于20万的罕见病治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括适应症批准后可获得为期7年的市场独占权、税收抵免临床研究相关费用等。

作者: Jessie 时间: 2011-1-6 12:46

飞狐，几月的8日啊？这个药看样子就是一种维生素A吧？似乎没有什么新的治疗亮点？

作者: 子轩 时间: 2011-1-6 12:52

谢谢分享，有说明书没呀？

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-6 15:42

不好意思这个信息的中文版已经有因为你而鉴定在前几天就发布了
http://www.rp-china.org/viewthre ... &extra=page%3D1

作者: zfengw 时间: 2011-1-6 19:07

本帖最后由 zfengw 于 2011-1-6 19:08 编辑

在哪能
能买到呀？

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-6 19:25

这个药物还没有上市，买不到的。

作者: zhwei_313 时间: 2011-1-6 20:00

谢谢飞狐大哥，问题这药的疗效到底有多大呢？
和乐町这类保健药比，效果要明显得多吗？
您估计如果上市的话，价格大约会在多少啊，就是一天大约花费多少呢？
麻烦您了。

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-6 20:25

7# zhwei_313

这个药物治疗先天性黑蒙效果很好，对于RP就难说了。
乐町不是药物，两者没有办法比较。
我估计不出价格的。

作者: 南国乞儿 时间: 2011-1-6 20:32

飞狐大哥.这种药有什么办法买到呀？

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2011-1-6 20:37

LCA又是LCA
LCA占所有RP才多少啊

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-6 20:46

9# 南国乞儿

肯定买不到的。耐心等待实验结果吧，之前国内一家医院也参加了这个项目的多中心实验治疗，是治疗先天性黑蒙的，不知道会不会参加实验RP的项目。

作者: BOBOm 时间: 2011-1-6 21:13

请问飞狐，这个就是之前你说过的加拿大在做实验的“维甲酸”的药物吗？如是孤儿药就应该较快的上市吧，谢谢！

作者: 南国乞儿 时间: 2011-1-6 21:13

国内在实验就会很快的

作者: BOBOm 时间: 2011-1-6 21:14

请问飞狐，这个就是之前你说过的加拿大在做实验的“维甲酸”的药物吗？如是孤儿药就应该较快的上市吧，谢谢！

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-7 09:21

14# BOBOm

就是维甲酸这个药物。

作者: 天光云影 时间: 2011-1-7 10:59

但愿实验结果早点出来并有好的结果，等待。

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2011-1-7 11:15

为什么叫孤儿药啊很好奇的说

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-7 11:26

17# 罗兰德尼奥

孤儿药法案采取经济鼓励措施，以促进用于治疗患者人数少于20万的罕见病治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括适应症批准后可获得为期7年的市场独占权、税收抵免临床研究相关费用等。

作者: 罗兰德尼奥 时间: 2011-1-7 12:33

18楼听上去好像这个药如果成功只是为后期的其他药物研究铺平税收道路的这药对所有RP有效吗哪怕是阻止病情发展

作者: 雪山飞狐 时间: 2011-1-7 12:35

19# 罗兰德尼奥

是否有效果还是等实验结果吧！

作者: yuyesoft 时间: 2011-1-7 13:35

这个药看治疗原理上应该是最有效的了,我们的眼睛就是不吸收维生素A,不能或很难形成视紫质,长久的目失所养,造成退化,能突破这一屏障,是治本的.

作者: zhwei_313 时间: 2011-1-7 18:01

谢谢飞狐大哥的解答，也谢谢yuyesoft解答。

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