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标题: FDA批准孤儿药QLT091001治疗视网膜色素变性 [打印本页]

作者: 因为你而坚定 时间: 2010-12-22 20:13 标题: FDA批准孤儿药QLT091001治疗视网膜色素变性

FDA批准孤儿药QLT091001治疗视网膜色素变性

据THE MEDICAL NEWS网站报道，QLT公司8日宣布美国FDA已准予其口服合成类维生素A QLT091001作为指定孤儿药用于治疗视网膜色素变性（RP）。前一日FDA还批准该药作为指定孤儿药用于莱伯氏先天性黑蒙（LCA）。QLT091001是一种口服合成类维生素A，用于11-顺视黄醛（视觉维生素A循环中的一种关键生化组分）替代治疗，该药还正进行治疗LCA和RP的研究。。

LCA是一种渐进性遗传性视网膜退化疾病，其导致出生时视网膜功能障碍和视觉障碍。RP也因遗传突变引起视力损害，其特点是杆状和锥状感光细胞退化，结果造成童年后期和成年期视力缺损更严重。

孤儿药法案采取经济鼓励措施，以促进用于治疗患者人数少于20万的罕见病治疗药物和生物制剂的发展。鼓励措施包括适应症批准后可获得为期7年的市场独占权、税收抵免临床研究相关费用等。（生物谷Bioon.com）

作者: 衰神附体 时间: 2010-12-22 20:17

作者: 因为你而坚定 时间: 2010-12-22 20:20

刚刚了解的信息，不知道哪里有售？希望大家能够反馈一些信息。

作者: 雪山飞狐 时间: 2010-12-22 20:30

谢谢楼主的好消息！

这个一药物就是加拿大的维甲酸治疗，本版上已经有几篇文章介绍过，现在这个公司已经开始实验用这个药物治疗RP。

国内已经有医院参与这个国际合作项目。

作者: 天光云影 时间: 2010-12-22 20:53

好消息，谢谢分享。

作者: 南国乞儿 时间: 2010-12-22 20:55

飞狐大哥.这药还在实验之中吗？什么时候能临床呢？

作者: 勇敢的老虎 时间: 2010-12-22 21:13

飞狐：我想咨询一下，这个维甲酸是哪种RP都有效吗？还有您服用的9顺还在吃吗？效果如何？谢谢！

作者: 雪山飞狐 时间: 2010-12-22 21:40

维甲酸正在加拿大做治疗RP的实验，具体是哪一类型的RP我就不知道了。

9顺，因为买不到日本的产品因此我已经不吃了。

作者: 江南剑 时间: 2010-12-23 16:09

维甲酸在加拿大做治疗RP的实验有效果吗？

作者: yang100842 时间: 2010-12-23 20:04

飞狐兄，小孩能吃什么要望推荐

作者: 追梦人 时间: 2018-7-4 12:27

不知道试验怎么样了

作者: davidwu 时间: 2018-7-6 12:56

这里好像可以试用http://journals.plos.org/plosone ... pone.0143846#sec003

作者: 追梦人 时间: 2018-7-6 13:36

能不能翻译一下

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