研究的联席牵头调查员凯瑟琳•海(Katherine A. High)表示,接受上述基因疗法治疗前,这几位儿童在学校使用的是盲文点字,而现在,他们已经可以看书了。
海博士是费城儿童医院(Children's Hospital of Philadelphia)细胞与分子治疗中心主任,这家医院是此次研究的主要赞助方。在周末于旧金山(San Francisco)开幕的美国眼科学会(American Academy of Ophthalmology)会议上,她与来自宾夕法尼亚大学医学院(University of Pennsylvania School of Medicine)的同僚展示了研究成果。周六,医学杂志《柳叶刀》(Lancet)也在其网站上发表了这项研究。