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2017年10月14日
来自脐带组织的细胞治疗可能有一天会治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图状萎缩，这种新型治疗的早期研究表明。强生公司首席研究员Sheila Hickson-Curran表示：“晚期AMD是不可逆转的视力丧失的主要原因，非新生血管性AMD，即干性AMD，地图状萎缩，尚未有获得批准的疗法。因此有一个未满足的医疗需求。“
强生（JNJ）公司旗下杨森（Janssen）公司正在开发一种基于细胞的产品，他们已经称之为palucorcel。在临床2b期研究中，palucorcel通过一个新型注射装置经过脉络膜上方安全地传送到视网膜下腔。成像提供了萎缩区域周围细胞沉积的明显证据，微视野检查显示一些患者视网膜敏感度区域改善，Hickson-Curran博士在AAO2017年度会议报道。
她强调，palucorcel不是干细胞疗法。 “细胞不会变成你想要替代的组织，而是释放可以增加抗争的[视网膜色素上皮细胞]的功能的向性因子，它们也被证明释放血小板反应蛋白，增加神经突生长的蛋白和神经节细胞突触形成“。
有趣的是，在该试验中palucorcel使用的脐带组织来自大约9年前出生的婴儿。她说，一条脐带可以提供几乎无数的细胞。
在接受Medscape医学新闻采访时，Hickson-Curran博士对初步研究结果表示谨慎。 她说：“由于我们的数字很小，并不是随机对照临床试验，我们还不能宣布疗效。”
“这是这些细胞的第三个临床试验，我们所了解的是这些细胞可以改善一些地图状萎缩患者的视力。在临床1期试验中，有些人在[早期治疗糖尿病视网膜病变研究]视力表获得了至少15个字母的改善，并持续至少18个月。“
临床2b期研究细节
在她的介绍中，Hickson-Curran博士报告了临床2b期PRELUDE试验开放标签组成部分的研究结果，该试验将随访患者5年。她的讲话侧重于外科手术的安全性和对成像效果的证据。
二十一名与AMD相关的地图状萎缩患者（平均年龄77岁）参加了试验。在基线时，其最差眼睛的平均最佳矫正视力为41±11早期治疗糖尿病视网膜病变研究字母（约20/160），地图状萎缩的平均大小为15.2±7.5平方毫米。研究人员将palucorcel注射到最坏的眼睛的视网膜下腔。
术前和术后成像评估细胞沉积的存在和视网膜光敏感性的变化。评估手段包括彩色眼底摄影，光学相干断层扫描，眼底自动荧光和黄斑完整性评估微量计（CenterVue）进行的微视野检查。创建了一个定制的30度微视野检查网格，以包括地图状萎缩区域和周围的视网膜。在某些情况下，网格也覆盖细胞沉积区域。
PRELUDE试验的早期研究结果
Hucson-Curran博士报道：“Palucorcel被安全地输送到视网膜下腔，可以使用不同的成像方式被观察到。 并且微视野检查在一些眼睛中检测到视网膜敏感性的变化。“
当细胞被递送到视网膜下腔时，靠近但不在萎缩区域内，它们在病变附近呈现为白色片状或块状物，“随重力沉降并堆积”在病变区域附近。 她说：“它们似乎正如我们所期待的那样。” “随着时间的推移，我们使用光学相干层析成像看到细胞沉积区域发生了变化，我们可以将细胞可视化至少12个月。”
安置非常重要。她解释说：“如果它们被传送得太靠近患者为观看而使用的视网膜部分，因为他们已经丢失了视网膜中央凹视力，那么细胞实际上可能降低视网膜功能。”
微视野检查对视网膜上的特定点进行了分析，使研究人员能够随时间推测这些点的功能。该设备投射不同亮度的刺激。当目标被看见时，病人通过点击按钮进行回应。该测试揭示了萎缩区域的光敏感性的手术后变化。
细胞的最佳放置导致视力的维持。她说：“这些患者患有晚期疾病，所以我们预计视力不会有太大的改善。”
该程序证明是安全的，没有报告视网膜撕裂或脱离，脉络膜显着出血，细胞出血到玻璃体或眼内炎。
新型传送系统也是治疗进展
Hickson-Curran博士说：“传送系统也非常令人兴奋，因为它是向视网膜传送药物的新方法。”不是采取经典的方法，这种技术通过一个1.6毫米的插管，其中包含一根细小的针头穿过脉络膜上方，到达眼后部附近。一旦目标位置到达，针就会推进，并将产品输送到视网膜下腔。 这也是一个很大的突破。”
改进正在进行
来自肯塔基州路易斯维尔大学的会议主持人Patrick A. Scott表示，细胞治疗一直是眼部疾病研究的一个领域，但现在正在变得更加完善。
“细胞治疗是惊人的，因为它将基本上允许细胞产生视网膜可能缺乏的神经营养因子，细胞将是外源性的。”他说。 “不仅有可能实际帮助视网膜组织，还有视网膜色素上皮和脉络膜组织，而在血管开始硬化的情况下，这些细胞的输送可以帮助保持血管完整，并治疗像AMD这样的疾病“。
Scott博士进行干细胞研究治疗色素性视网膜炎，并且在先天性失明模型中表明，可以通过注射祖细胞输送营养物质，并且可以再生外节组织并使细胞功能增加。
在细胞疗法中，他说：“我们正在改进技术，并试图让细胞留在需要留下的地方。”
https://www.medscape.com/viewarticle/887049#vp_1 |
