2017年5月23日
http://www.blindness.org/blog/in ... n-summit/#more-5213
对于想要了解遗传性视网膜疾病（IRD）最新临床重点研究的任何人，视网膜细胞和基因治疗创新峰会就是最好的地方。
创新峰会由抗盲基金会FFB和Casey眼科研究所（俄勒冈健康与科学大学）主办，研讨会和行业领导人共收集了44篇有关信息的演讲。峰会共同主持人是Casey的Mark Pennesi博士和Trevor McGill博士，以及FFB临床研究所首席药物开发官Patricia Zilliox博士。 250多名研究人员和业界领袖出席了会议。 Spark Therapeutics是该活动的赞助商。
创新峰会于5月4日至5日在视觉与眼科研究协会（ARVO）年会前举行。ARVO在巴尔的摩5月7-11日举行。作为全球最大的眼科研究会议，约12,000名与会者，ARVO的巨大和深度可以让与会者处于另一种感觉状态。但是，使创新峰会如此特别的是其重点集中于IRD的潜在疗法，其中许多疗法正在临床试验中。
以下是会议介绍的摘要：
细胞疗法介绍
日本Healios KK公司的Tadao Maeda博士讨论了从诱导多能干细胞（iPSC，干细胞衍生自血液或皮肤）开发的视网膜色素上皮细胞（RPE）治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验计划。 RPE提供对光感受器的支持，并在AMD中首先变性。
神经干细胞研究所（NSCI）正在开发用于干性AMD的一种RPE疗法，用于制备RPE的干细胞来源于***视网膜。 NSCI科学总监和成体干细胞研究创新者Sally Temple博士介绍了新出现的治疗方法。
Regenerative Patch Technologies公司推出了一种RPE治疗的临床I / IIa（安全性）期试验，RPE来自人类胚胎干细胞，置于支架（聚对二甲苯膜）上治疗干性AMD。支架被设计为正确定位并增强接受者视网膜中RPE的生存。该公司的Dennis Clegg博士和Jane Lebkowski博士讨论了该疗法的创新技术和试验的复杂性和挑战。
美国国立卫生研究院国家眼科研究所的Kapil Bharti博士，讨论了从诱导多能干细胞（iPSC）开发的RPE治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的临床试验计划。
Cell Cure Neurosciences公司（以色列）推出源自人类胚胎干细胞的RPE治疗干性AMD的临床I / IIa期（安全性）试验。希伯来大学Hadassah医学中心Eyal Banin博士表示，首批五名参与者没有报告严重不良事件。
伦敦大学学院与加利福尼亚大学圣巴巴拉分校合作，正在进行源于人类胚胎干细胞的RPE治疗湿性AMD的临床I / II期试验。这项疗法包括一个支架，用于定向和促进RPE的存活。伦敦治愈失明项目主任Peter Coffey博士说，尽管这个小型试验集中在安全性上，但是观察到一些适度的视力改善。
ReNeuron是英国的一家生物技术公司，正在麻省眼耳医院（MEEI）进行一个人类视网膜祖细胞临床I / IIa期试验，旨在恢复视网膜色素变性（RP）患者的视力。在MEEI该试验的主要研究员Eric Pierce博士报告说，目前为止，已有6名晚期视力丧失的患者得到治疗，没有与治疗相关的严重不良事件。
印第安那大学医学院的Maria Grant医学博士报道了一种新兴的iPSC衍生疗法，以促进视网膜疾病如糖尿病性视网膜病变中血管系统的修复。
约翰霍普金斯大学Mandeep Singh博士报道了在移植细胞与宿主视网膜细胞之间，细胞间融合和细胞质细胞转移（细胞质是细胞内的液体成分）。 细胞质的转移可能具有超出移植细胞功能的治疗益处。
约翰霍普金斯大学Donald Zack博士和他的研究小组发现，FDA批准的癌症药物舒尼替尼 sunitinib 支持光感受器和视网膜神经节细胞的存活。 |
