2016年5月4日
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象影响视网膜中心黄斑的许多疾病一样，Stargardt病是一种废物管理的问题。“垃圾”来自维生素A的处理过程，维生素A是一种对视力非常重要的营养素。如果您认为视网膜是视力的引擎，那么维生素A就是燃料;它使视网膜的光转换成电信号从而获得视力。如同汽油产生废气一样，维生素A代谢时，会产生不良的副产品。
Stargardt病的患者有维生素A循环缺陷导致废物堆积。研究表明，有毒物质累积的损害最终导致光感受器和视力的损失。不幸的是，在Stargardt病中，问题在黄斑中最明显，黄斑负责中心视力。患者通常有一个逐步扩大的盲点，使其难以阅读，驾驶和识别人脸。
在2015年8月，生物科技公司Alkeus为药物ALK-001推出了多中心临床II期TEASE试验，它标靶这个废物管理问题。这个新兴的疗法是维生素A一种改良的形式，在视网膜代谢时，导致少得多的废物的改良形式。用氘取代维生素A中的氢原子，科学家开发出ALK-001。氘化的维生素A，它比自然形态“燃烧得更清洁”。氘是一种安全，天然存在的，非放射性的氢形式，其存在于人体中。
几家大型制药公司都加入氘原子的候选药物队伍，希望改善安全性和/或持续的疗效。例如， Teva Pharmaceuticals正在寻求美国食品和药物管理局FDA批准deutetrabenazine，一个靶向迟发性运动障碍的药物。
约翰霍普金斯大学医学院首席研究员Hendrik Scholl博士于5月2日在视觉与眼科协会（ARVO）年会上，公告了ALK-001项目研究。他讨论了药物活性的机制，50个参与者，为期两年的临床试验和初步安全性数据的设计。
迄今，动物研究表明，ALK-001可防止患有Stargardt病的小鼠毒素形成与积累，以及视力减退。为期四周，临床I期人体安全性试验是成功的;无不良事件，毒性或副作用报道。
“临床II期试验将有希望告诉我们更多关于该药物减缓Stargardt患者视力下降的潜力，”Scholl博士说。 “如果一切正常，我们可能有机会去尝试其他黄斑病症，包括干性年龄相关性黄斑变性，这是美国和欧洲的首要失明原因。在所有这些黄斑疾病，维生素A处理过程中的毒素被认为促成了变性。这将是伟大的，有一个选择可以解决很多病症。“ |
