自体骨髓间充质干细胞联合或不联合人胚胎视网膜前体细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究
注册号：
Registration number： ChiCTR-ONB-15007477
最近更新日期：
Date of Last Refreshed on：
2015-12-01
注册时间：
Date of Registration： 2015-10-31
注册号状态： 预注册
Registration Status： 1008001 Prospective registration
注册题目：
自体骨髓间充质干细胞联合或不联合人胚胎视网膜前体细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究
Public title：
Clinical study of subretianl transplantation of human bone marrow mesenchymal stromal cells with or without embryonic retinal progenitor cells in treatment of retinal pigmentosa
研究课题的正式科学名称：
自体骨髓间充质干细胞联合或不联合人胚胎视网膜前体细胞移植治疗视网膜色素变性的临床研究
Scientific title：
Clinical study of subretianl transplantation of human bone marrow mesenchymal stromal cells with or without embryonic retinal progenitor cells in treatment of retinal pigmentosa
研究课题代号(代码)：
Study subject ID：
在其它机构的注册号：
Secondary ID：
申请注册联系人： 刘勇 研究负责人： 阴正勤
Applicant： Yong Liu Study leader： Zhengqin Yin
申请注册联系人电话：
Applicant telephone： +86 023 68773017
研究负责人电话：
Study leader's telephone：
+86 023 68754401
申请注册联系人传真 ：
Applicant Fax：
研究负责人传真：
Study leader's fax：
申请注册联系人电子邮件：
Applicant E-mail：
liuyy99@163.com 研究负责人电子邮件：
Study leader's E-mail： qinzyin@aliyun.com
申请单位网址(自愿提供)：
Applicant website(voluntary supply)：
研究负责人网址(自愿提供)：
Study leader's website(voluntary supply)：
申请注册联系人通讯地址：
重庆市沙坪坝区高滩岩正街29号重庆市沙坪坝区西南医院眼科 研究负责人通讯地址： 重庆市沙坪坝区西南医院眼科
Applicant address： 29 Gaotanyan Street, Shapingba District, Chongqing, China
Study leader's address：
29 Gaotanyan Street, Shapingba District, Chongqing, China
申请注册联系人邮政编码：
Applicant postcode：
研究负责人邮政编码：
Study leader's postcode：
申请人所在单位： 重庆市沙坪坝区西南医院眼科
Applicant's institution： Southwest Hospital, Shapingba District, Chongqing, China
是否获伦理委员会批准： 是
Approved by ethic committee： Yes
伦理委员会批件文号：
Approved No. of ethic committee：
2015年科研第（36）号
伦理委员会批件附件：
Approved file of Ethical Committee：
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批准本研究的伦理委员会名称：
中国人民解放军第三军医大学第一附属医院伦理委员会
Name of the ethic committee：
Ethics Committee of the First Affiliated Hospital, the Third Miliatry Medical University, Peoples Liberation Army
伦理委员会批准日期：
Date of approved by ethic committee：
2013-08-26
研究实施负责（组长）单位： 重庆市沙坪坝区西南医院
Primary sponsor： Southwest Hospital, Shapingba District, Chongqing, China
研究实施负责（组长）单位地址： 重庆市沙坪坝区高滩岩正街29号
Primary sponsor's address：
29 Gaotanyan Street, Shapingba District, Chongqing, China
试验主办单位(项目批准或申办者)：
Secondary sponsor：
国家： 中国 省(直辖市)： 上海市 市(区县)：
Country： China Province： shanghai City：
单位(医院)：
上海国联干细胞技术有限公司
具体地址：
上海市普陀区中江路879弄15号楼4层
Institution
hospital：
Shanghai United Stem Cell Technology Co.,Ltd
Address：
4th floor, Building 15, 879 nong, Zhongjiang Road, PuTuo District, Shanghai
经费或物资来源： 国家重点基础研究发展计划（973计划）
Source(s) of funding：
Supported by the National Basic Research Program (973 Program)
研究疾病： 视网膜色素变性
Target disease： retinal pigmentosa
研究疾病代码：
Target disease code：
研究类型： 观察性研究
Study type： Observational study
研究所处阶段： 治疗新技术临床试验
Study phase： New Treatment Measure Clinical Study
研究目的：
初步探讨视网膜前体细胞（RPC）自体骨髓间充质干细胞（BM-MSC）联合或不联合视网膜前体细胞（RPC）视网膜下腔局部移植治疗对RP患者是否有治疗作用及其安全性。为临床治疗RP探索新的治疗方式。
Objectives of Study：
The puopose of this study was to determine the safety and therapeutic effect of sub-retinal transplantation of bone marrow mesenchymal stomal cells with or without retinal progenitor cells（RPC）in patients with ritinal pigmentosa, and explore new treatment modalities for ritinal pigmentosa.
研究设计： 自身前-后对照研究
Study design： historical control
纳入标准：
(1)年龄18－65岁（包括18周岁和65周岁）已签署知情同意书的患者;(2)患者至少有一只眼（单眼）或双眼因患视网膜色素变性致视力受损;(3)已使用常规治疗方法无效或自愿选择BM-MSC联合或不联合RPC视网膜下腔局部移植治疗的RP患者;(4)研究眼必须符合下列标准：1)使用ETDRs视力检查表检测，最佳矫正视力0.15 – 0.6，视野小于10度 2)研究眼视力下降是因为视网膜色素变性所致 3）黄斑无增殖膜及水肿 4）RPE功能状况：自身荧光（AF）检测残留至少中心区血管弓内1/2范围
Inclusion criteria
1. Patients aging from 18 to 65 years who have signed informed consent for the clinical trial; 2. Patients who have at least one visually impaired eye caused by retinal pigmentosa; 3. Juvenile patients with retinal pigmentosa who can not be effectively treated with conventional therapies; 4. Eyes under following conditions: 1) Using the early treatment diabetic retinopathy (ETDRs) eye chart BCVA between 0.15-0.6 eye field less than 10 degree. 2) Visual loss is caused by retinal pigmentosa. 4. No proliferation and edema in the macular; 5. Function of the RPERemained at least 1/2 area inside the retinal vascular arcades tested by AF.
排除标准：
1.眼部的伴随情况/疾病 (1)研究眼有伴随疾病，并会阻碍研究治疗改善视力 (2)任一只眼有活动性的眼内炎症(无论是轻微或更重的等级) (3)任一只眼有活动性感染(例如结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼色素膜炎，眼内炎等) (4)任一只眼有眼色素膜炎的病史 (5)研究眼存在可能影响研究结果解释、或可能导致视力损害的疾病，包括严重白内障、青光眼、视网膜血管阻塞、视网膜脱离、黄斑裂孔、玻璃体黄斑牵拉等 (6)任一只眼有虹膜新生血管形成 (7)患者为独眼或在随访1时非研究眼（对侧眼）的最佳矫正视力小于等于24个字母(约相当于Snellen视力20/320) 2.眼部治疗 研究眼有眼内手术史 3.全身情况或治疗 （1）中风、冠心病、心绞痛史及肾功能不全需做透析或肾移植，以及不适合参与临床试验的其它全身慢性疾病 （2）对荧光素钠过敏者 （3）药物未能控制的高血压（收缩压＞140mmHg或舒张压＞90mmHg） （4）凝血机能异常或目前应用抗凝药物（如阿斯匹林）治疗者 （5）目前或近期可能需要全身使用已知对晶状体、视网膜或视神经有毒 性的药物，包括氯喹/羟氯喹、吩噻嗪、乙胺丁醇、去铁敏和他莫昔芬等 （6）治疗前1个月（或为试验药物的5个半衰期时间，以长者为准）内参加过任何研究药物的临床研究 4.其他 （1）近期（6月内）有生育计划的女性 （2）妊娠或哺乳期妇女
Exclusion criteria：
1. Patient with concomitant eye conditions/diseases incuding: (1) Eyes with concomitant diseases which will interfere the visual improvement of the study; (2) Either eye has active intraocular inflammation regardless of the grade of severity; (3) Either eye has active infection (e.g. conjunctivitis, keratitis, scleritisuveitisophthalmia); (4) Either eye has a history of uveitis; (5) Any significant ocular disease that has compromised or could compromise vision in the study eye and confound analysis of the primary outcome, including severe cataract, glaucoma, retinal blood vessels occlusion, retinal detachment, macular hole, vitreous-macula traction; (6) Either eye has iris neovascularization; (7) Patients who have only one functioning eye, or the best corrected vision of untreated eye scores less than 24 letters in ETDRS chart(corresponding to 20/320 in Snellen chart); 2. Eyes with history of intraocular surgeries; 3. Patients with systemic conditions including: (1) stroke, coronary heart disease, angina pectoris, renal insufficiency needing dialysis, and other systemic diseases that are not suitable to the clinical trial; (2) patients who are allergic to sodium fluorescein; (3) uncontrolled hypertension (systolic pressure>140mmHg,or diastolic pressure>90mmHg); (4) coaggulative function disorder or patients who are using anticoagulant drugs; (5) patients who are using or are going to systemically use drugs that are toxic to lens, retina, or optic nerve like hydroxychloroquine, phenothiazine, ethambutol, tamoxifen, etc.; (6) patients who attended other clinical trials of any medicine within 1 month (or within 5 half-life periods). 4. others: (1) patients who have maternity plan in 6 months; (2) women patients who are in pregnancy or lactation period.
研究实施时间：
Study execute time： 从 From2015-12-10至To 2017-12-31
干预措施：
Interventions：
组别： One cohort 样本量：
10 Group： One cohort Sample size：
干预措施： 干细胞移植 干预措施代码：
Intervention： stem cells transplantation Intervention code：
研究实施地点：
Countries of recruitment and research settings：
国家： 中国 省(直辖市)： 重庆市 市(区县)：
Country： China Province： Chongqing City：
单位(医院)：
第三军医大学附属西南医院 单位级别： 三级甲等
Institution
hospital：
Southwest Hospital, Third Military Medical University
Level of the institution： Tertiary A hospital
国家： 中国 省(直辖市)： 重庆市 市(区县)：
Country： China Province： Chongqing City：
单位(医院)：
重庆市沙坪坝区西南医院 单位级别： 三甲医院
Institution
hospital：
Southwest Hospital, Shapingba District, Chongqing, China
Level of the institution： Tertiary A hospital |
