下面啊美国抗盲基金会上面介绍这个研究的文章.用翻译软件翻译的
第一个RP干细胞治疗的临床试验准备发射
2015年5月6日
的美国食品和药物管理局(FDA)授权发起的第一个人类研究干细胞治疗的人色素性视网膜炎(RP)。ReNeuron干细胞发展公司在英国,将进行15-particpant,I / II期试验的新兴疗法马萨诸撒眼耳医院(MEEI)。
埃里克•皮尔斯,医学博士 博士,主任MEEI Berman-Gund实验室和科学顾问委员会前主席的基础战斗失明,将这项研究的首席研究员。院长艾略特,医学博士 副主任MEEI视网膜服务,将执行手术。 基金会扮演了一个角色在组织资助的试验和临床前研究成为可能。
治疗的目的是保存和恢复视力在患有中度到先进的RP。 它涉及人类视网膜祖细胞的注射(hRPCs),这比胚胎干细胞更成熟,但还没有完全发展成感光细胞,细胞在视网膜上,使愿景成为可能。 研究人员认为,一旦注入患者的视网膜,下面hRPCs会发展成,和功能,正常的,成熟的感光细胞。 除了结合患者的视网膜可能恢复视力,细胞将缓慢退化exisitng photorceptors。
“首先,我们需要确保这是一个安全的治疗。 它涉及的细胞类型没有注入病人之前,”约翰·Sinden说博士ReNeuron首席科学官。 “临床前数据非常干净。 我们没有看到任何免疫反应和肿瘤。”
同时评估安全的主要目标是研究,临床研究人员也会看着视力变化,视野,视网膜敏感性和视网膜的结构。
使用一种称为剂量升级的策略,以帮助确保安全,调查人员将增加注射细胞的数量,因为病人治疗。 前三个病人将获得250000个细胞。 接下来的三个将获得500000个细胞。 最后三将收到一百万个细胞。 如果没有问题,调查人员将继续一百万-细胞剂量在随后的病人。
“基于我们的观察前9例,我们将考虑注入视网膜的细胞区域的最后六个病人,我们可能会得到更好的效果在保护视力,“Sinden博士说。 “我们将靠近中央视网膜,增加覆盖范围。 最终我们希望设计一个关键的数据来指导我们,III期试验证明真正的功效。”
ReNeuron咨询基础的临床研究所(CRI)在设计和组织开创性的临床试验。 “我们很高兴参与ReNeuron的研究离地面,”帕特丽夏Zilliox说,博士,中国国际广播电台药物开发总监。 “虽然我们总是谨慎预期在这个人类研究的早期阶段,我们仍然乐观。 这是一个巨大的一步我们希望扭转失明。”
基金会还资助数十年的干细胞研究,包括由实验室项目迈克尔年轻博士,和雷·隆德博士,这使得ReNeuron的治疗成为可能。 杨医生进行最后准备研究动物模型,在一个大前也由基金会资助,ReNeuron寻求授权FDA开始临床试验。
“这是一个奇妙的结果经过15年的工作,”年轻的博士说。 “我们特别感谢/关键项目的资金。” |
