2013年12月5日
GenSight生物技术公司是法国一家新成立的基因技术公司,正在开发以光遗传学技术治疗失去了光感受器的视网膜疾病,如视网膜色素变性,从而恢复患者视力。该公司的目标是在2015年推出一个人体临床试验。
GenSight公司联合创始人Bernard Gilly博士说:当我们创建公司的时候,我们就在考虑开发恢复视力最好的疗法。
光遗传学是涉及到基因传递到视网膜,大脑或其他神经组织细胞,使它们感光的一种新兴的治疗方法。除了视网膜疾病,光遗传学技术显示出用于治疗帕金森氏病,睡眠障碍,抑郁症和其他神经系统疾病的潜力。
Gilly博士说:早前的视网膜变性的小鼠模型已经表明这是一个非常强大的概念证明。临床研究前,毒理学研究将被执行。GenSight也将采用良好生产规范,以确保其符合质量和安全标准用于人体治疗。虽然初期重点研究人类罕见的遗传性视网膜疾病,公司最终希望使该技术也能治疗年龄相关性黄斑变性 |