新兴RP基因治疗获得快速轨道指定
2013年4月15日- Genable技术，基因疗法开发公司，在爱尔兰，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA），其基因治疗的孤儿药人常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP）基因突变所致视紫红质基因。FDA的孤儿称号，授予治疗疾病的影响少于20万美国居民在美国7年的市场独占，提供Genable的。指定也可能有助于Genable从FDA的临床研究补助资格。2011年，Genable收到ADRP基因疗法从欧洲***管理局指定为一个孤儿。“说：”这是一个关键的步骤，在这个有前途的，视力节能疗法进入临床试验和出人们迫切需要它的人，斯蒂芬·罗斯博士首席研究人员，基金会战斗失明，治疗的发展提供了重要的资金。“我们很高兴一种破坏性的条件，以阻止视力丧失治疗的潜力。” 被称为GT308，Genable的污水处理厂通过关闭致病的视紫红质的副本，同时提供健康的基因拷贝。一个人设计的，腺相关病毒提供治疗的货物，光感受器，受影响的视网膜细胞，使设想成为可能。虽然几个不同的视紫红质基因突变可以导致ADRP，GT308将突变无关。“的能力为Genable的治疗，所有的视紫红质的基因突变是一个巨大的好处，说：”博士玫瑰。“否则，他们将需要到每一个突变开发个体基因疗法，” 研究表明，一个单一的GT308待遇，这是管理的视网膜下注射，将持续好几年了，也许一辈子。的10万人美国，约10％的受RP ADRP视紫红质的基因突变造成的。 |
