——一个用于choroideremia发生在英国,其他为常染色体隐性色素性视网膜炎(arRP)造成的MERTK突变正在沙特阿拉伯——是迄今为止顺利进行。 重要的是,要记住,安全是主要的焦点在这些阶段我的研究。
Abboud攻入博士,从 国王哈立德医院眼科专家 在利雅得,报告称,三名患者,所有在他们三十多岁,已经处理MERTK基因疗法。 治疗使用一个腺相关病毒2(AAV2)-类似AAV2用于 具有里程碑意义的vision-restoring基因治疗临床试验 对于利伯氏先天性黑内障提供治疗基因的拷贝到视网膜色素上皮视网膜内的细胞。
到目前为止,MERTK治疗已经在所有的三个病人安全。 这两个病人接受治疗的2011年报告说,他们看到治疗更好地与他们的眼睛,可以阅读更多的行视力检查表上比他们可以治疗前。 一个女人说,“我在厨房看到许多在治疗前无法看到的东西。“
这项研究被执行在协作与康Zhang博士,加州大学圣地亚哥分校。
罗伯特·MacLaren博士,他正在进行的choroideremia基因治疗临床试验在 Moorfields眼科医院 在伦敦和 牛津大学眼科医院 在牛津,说,六人对迄今为止,无副作用。 这种疗法也使用了一种AAV2得到健康基因副本的成视网膜细胞。
MacLaren博士指出,所有6个病人进入试验相对良好的视野,目标是证明治疗可防止视力丧失。 他估计它将至少需要两年确定病人的治疗视网膜中含有更少的退化,和更好的视力,比未经处理的视网膜。
我们需要记住,这些是非常早期结果只是少数患者。 谨慎乐观是有序的。 不是每一次治疗,进入临床试验将是一个本垒打。 但是进步是令人兴奋的,我们不能有一个更好的研究小组在前线工作来获得这些疗法到需要它的人。
顺便说一句,该基金会资助的实验室研究,犯了两个关键的choroideremia和MERTK基因治疗临床试验有可能。
原文：http://www.blindness.org/blog/in ... horoideremia/#DFR75 |
