Usher综合征的基因治疗研究，在俄勒冈州开始
- 2012年3月6日，Usher综合征，一场毁灭性的条件，导致失明和耳聋，有史以来第一个基因治疗已经进入一个阶段的I / IIa临床试验的基金会资助的俄勒冈卫生科学大学（凯西眼科研究所， OHSU的）。由理查德博士Weleber领导的研究小组，准备把它的第一个病人。
由牛津BioMedica开发，生物制药公司在英国和基金会的合作伙伴，的UshStat®治疗旨在制止在Usher综合征1B型，这是在MY07A基因缺陷造成的影响的人的视力减退。根据实验室研究结果，研究人员认为单一UshStat治疗可能会持续数年，也许一生。
“我们很高兴地看到亚瑟1B举动为人类研究的牛津大学的创新基因治疗。基金会的首席研究人员斯蒂芬·罗斯博士说，“这是一个在我们的活动，从一个特别具有挑战性的条件下克服视力减退的重要里程碑。 ：“UshStat就是Usher综合征界的好消息，因为那里几乎没有视觉相关的治疗方案，可用于任何形式的疾病。虽然治疗是亚瑟1B，在试验的成功将用基因疗法来治疗其他形式的Usher综合征打开门。“
UshStat是第三牛津BioMedica基因疗法进入临床试验的移动。 StarGen™，该公司为Stargardt病的基因治疗，是在一个阶段我/第IIa在OHSU和中心医院NATIONALE D'Ophthalmologie DES Quinze-Vingts在巴黎的人体试验。该公司的RetinoStat®，为湿性年龄相关性黄斑变性的基因治疗，是我在马里兰州巴尔的摩市约翰斯·霍普金斯医院Wilmer眼科研究所临床研究阶段。
牛津大学说，上半年在RetinoStat试验患者的的StarGen研究第一都做得很好。无安全问题或不良事件时有发生。该公司将在2012年上半年和下半年StarGen报告为RetinoStat额外的结果。
两年UshStat研究，将招收18例，Usher综合征1B型影响。将注射治疗每一个病人的眼睛之一。该试验将评估治疗的安全性以及与未处理的眼睛治疗眼视网膜功能的变化。
参加在UshStat试验，患者将需要为18岁或以上，并已确认Usher综合征1B型诊断基因测试。参与试验的详细信息，请访问基金会的网站，需要注册的临床试验页。
UshStat治疗是包含在一个微小的液体注入下方的视网膜和视网膜细胞吸收，在一小时内就下跌。治疗使用®基因牛津的LentiVector的传送技术，重新设计的病毒，使健康的MYO7A基因副本，穿透细胞。一个的LentiVector技术的主要好处是它能够提供大量的基因，像MYO7A，其他病毒系统不能够提供。
Usher综合征是在世界上的结合性耳聋和失明的主要原因。它的影响在美国约45,000人。有三种主要类型的Usher综合征，指定由数字和12个亚型，由字母指定。
“我们很高兴我们强大的基因治疗技术的潜力，以保存和恢复视力，我们感谢基金会战斗失明的发挥了它在移动实验室，进入临床试验的关键作用。它一直是一个优秀的合作伙伴关系，说：“司徒勒，博士，首席科学官，牛津BioMedica。
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