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pennsylvania-florida小组报告有前途的三年周期的临床试验结果2012年1月13日–三年后开始的标志，第一阶段的基因治疗临床试验的人莱伯先天性黑朦（LCIA）在宾夕法尼亚大学和佛罗里达州继续走的很好。整体安全性和视觉改进已经持续。所有15与会者在这项研究中，年龄在11至30，已显示出改善视力不同程度，包括增加视野，夜视和流动性。改善视力只发生在那些谁进入审判的最低视力。“我们非常高兴与最新报告来自penn-florida研究。至关重要的是，我们表明长期安全性和有效性的治疗，和团队正在做的非常出色，”史蒂芬博士说，研究总监，战胜失明基金会。“我们也留下深刻印象的深度和范围的分析治疗，这不仅验证的结果，但将大大增加成功的机会，为今后的基因治疗临床试验的生命周期分析和其他视网膜疾病。”宾夕法尼亚大学的博士塞缪尔雅各布森，首席调查员的临床试验，阿图尔博士和他的cideciyan，研究者，说他们的团队已经认识到，针对某些地区的视网膜注射的治疗是至关重要的安全性和有效性。具体来说，注射下凹，中部地区的视网膜具有最高浓度的锥，没有改善视力，有可能导致损坏或脱落。他们认为，战略的两年或三注射在不同的点以外的凹将是最佳的治疗许多这些生命周期分析患者。博士威廉大楼，基金会资助的基因疗法的发展专家和试验研究者从佛罗里达大学，进行实验室研究的基因治疗注射的方法，可降低整体风险和脱离视网膜损伤。作为一个潜在的更安全的替代视网膜下注射，他评价玻璃体内注射在视网膜前。挑战与注射方法是保证治疗，这是包含在一个滴液，得到的视网膜细胞，需要它。博士指出，大楼不同注射部位和战略可能需要不同的疾病。除了宾夕法尼亚大学和佛罗里达州的研究，另外四个正在进行临床试验的基因治疗方法的突变所造成的RPE 65基因。这些研究正在进行：费城儿童医院（印章），莫菲尔兹眼科医院在伦敦，在耶路撒冷哈达萨医疗机构，和俄勒冈健康与科学大学，为公司联合运输线协定。该基金会赞助的临床试验在印章和莫菲尔兹，和资助的临床工作，使他们所有的可能。所有的基因疗法在这些临床试验中使用一个人为的腺相关病毒，或病毒，提供正常的复制的RPE 65基因替代突变副本在视网膜。有超过40人接受了五的RPE 65基因治疗临床试验 |
