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2011年10月24日-一个临床试验的基因治疗脉络膜可能只有三年时间得益于1500000美元赠款授予抗盲基金会让班尼特在宾夕法尼亚大学博士。基金会提供资源和实验室研究需要文件的研究性新药申请美国食品及药物管理局。应用程序，如果接受，将允许开始人类基因治疗的研究。该项目将由班尼特博士，谁是负责人之一的重要临床试验的基因治疗人莱伯先天性黑朦（LCIA）开始在费城儿童医院（印章）。该基金会资助的Ⅰ/Ⅱ期研究，这将是推进很快进入了第三阶段试验，恢复了一些视力儿童和年轻的成年人谁几乎失明。“我们正在学习在生命周期的试验是定位以及我们将基因治疗的诊所，”班尼特博士说。“我们很高兴有基础的持续支持，基因治疗的发展。他们还资助关键的脉络膜实验室研究近20年来，包括博士米格尔希布拉的发展的动物模型，我们将使用在我们即将进行的研究。”拟议的脉络膜治疗将使用一种称为腺相关病毒已被基因工程提供副本纠正基因进入细胞的视网膜。基因传递技术类似于用于印章的生命周期试验。脉络膜脉络膜的影响，血管网络的视网膜下面的，提供了关键的蛋白质，血液供应和营养，包括其他细胞在视网膜光感受器和视网膜色素上皮（上皮）细胞。它也似乎影响光感受器和视网膜色素上皮细胞直接。作为组织退化，视力逐渐丧失。因为几乎所有的案件脉络膜所造成的变化，在相同的基因，中草药，它可能是唯一的一个基因治疗产品的需求，开发治疗受影响的人口。“是一个伟大的候选基因疗法，因为我们认为这将有可能把最受影响的人与一个单一的治疗，博士说：”史蒂芬，首席研究官，战胜失明基金会。“从遗传角度看，是一个比较常见的遗传性视网膜变性。”脉络膜的影响大约6000的男性在美国由于条件是X -连锁，女性携带者通常无症状。罗斯博士指出，未来的参与者在一个基因治疗的临床研究将需要做基因测试证实诊断，和现在是时候开始测试过程。信息的基因测试，考察基金的网站，提供基因测试的资源为个人和医生。基金会提供了三年，1500000美元的赠款用于基因治疗 |
