2025年5月8日
Alkeus Pharmaceuticals, Inc. 是一家致力于保护视网膜疾病患者视力的生物制药公司，该公司今天宣布了其针对继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地图样萎缩 (GA) 的 II 期临床研究 (SAGA) 的更多数据。在该研究中，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受口服gildeuretinol治疗的患者在第 24 个月的 VFQ-25（视觉相关生活质量）和 FRI（功能性阅读独立性）指数评分下降速度较慢。这些数据在 5 月 4 日至 8 日于盐湖城举行的视觉和眼科研究协会 (ARVO) 2025 年会上公布。
Alkeus Pharmaceuticals 首席医疗官 Seemi Khan 博士表示：“我们对 SAGA 研究的结果感到满意，该研究表明，gildeuretinol为 GA 患者带来了显著的功能益处。继发于 AMD 和 Stargardt 病的 GA 具有共同的病理生理学，即对视网膜有毒的维生素 A 二聚体的积累。重要的是，这些数据，以及我们评估gildeuretinol治疗 Stargardt 病的 TEASE 临床项目报告的积极结果，为gildeuretinol的独特机制提供了额外的临床证据。”
SAGA 是一项安慰剂对照、双盲 II 期临床试验，旨在研究gildeuretinol治疗继发于 AMD 的 GA。试验结果显示，gildeuretinol在 0 至 24 个月内将 GA 生长率减缓了 13.4% (p=0.075)，这是该研究的主要终点，具有临床意义。在敏感度分析显示，与安慰剂相比，gildeuretinol在 6 至 24 个月内将 GA 病变生长率显著降低了 15.3% (p=0.047)。gildeuretinol还显示出具有统计学意义的视觉功能改善，在 24 个月内，低亮度视力 (LLVA) 下的字母丢失减少了 4.4 个 (p=0.031)，这是第一个关键的次要终点。24 个月时，最佳矫正视力 (BCVA) 的功能改善趋势为字母丢失减少了 3.3 个 (p=0.099)，这也是一个关键的次要终点。
大多数不良事件为轻度或中度。安全性方面，未发现暗适应延迟、色盲或血管炎的报告。
洛杉矶视网膜-玻璃体联合医疗集团的医学博士David Boyer说道：“对于患有继发于AMD的GA的患者来说，这些症状会对他们的日常活动和独立性产生深远的影响，这些结果显示，使用在研口服gildeuretinol治疗后，患者的病情出现了显著的改善趋势，这让我深受鼓舞。这些结果表明，gildeuretinol作为继发于AMD的GA的潜在全身治疗手段，值得进一步评估。”
此外，凤凰城视网膜专家协会 (Associated Retina Consultants of Phoenix) 的 Benjamin Bakall 博士于 5 月 5 日发布了gildereutinol)治疗 Stargardt 病的 TEASE-1 研究数据。该研究表明，每日口服gildereutinol显著减缓了 Stargardt 病患者萎缩性视网膜病变的生长，与未治疗组相比，病变生长减少了 21.6% (p<0.001)。该治疗效果在所有预设的敏感性分析中均得以保持。gildeuretinol耐受性良好，并在迄今为止的所有研究中均表现出一致的安全性。
该研究的主要研究者Bakall博士说道：“作为一名医生，对于因Stargardt病而失去中心视力的患者，目前尚无获批的治疗方法，这让我感到十分沮丧。这些数据表明，Gildeuretinol显著减缓了病情进展，并且在两年的治疗期内总体耐受性良好，这让我深受鼓舞。”
关于Alkeus Pharmaceuticals
Alkeus Pharmaceuticals, Inc. 是一家私营生物制药公司，致力于保护视网膜疾病患者的视力。Alkeus 总部位于马萨诸塞州剑桥，由贝恩资本生命科学领衔的机构投资者投资。Alkeus 正在开发针对严重眼部疾病且存在大量未满足需求的疗法，旨在保护视网膜疾病患者的视力。
Alkeus 的突破性候选药物gildeuretinol (ALK-001) 是一种新型分子药物，目前正在临床试验中评估其用于治疗 Stargardt 病和继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。
关于gildeuretinol（ALK-001）
口服gildeuretinol (ALK-001) 是一种新型分子药物，旨在降低维生素 A 的二聚化，且不影响视觉周期。gildeuretinol目前正在临床试验中评估其用于治疗 Stargardt 病和继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩。gildeuretinol已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的 Stargardt 病突破性疗法认定、儿科罕见病认定、快速通道认定和孤儿药认定。
关于 TEASE 计划
ALK-001 对 Stargardt 病的耐受性和疗效 (TEASE) 研究由四项独立的口服gildeuretinol (ALK-001) 治疗 Stargardt 病的临床研究组成，分别命名为 TEASE-1、TEASE-2、TEASE-3 和 TEASE-4。TEASE-1 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了 50 名 Stargardt 病患者，目前已完成。TEASE-2 试验是一项正在进行的、完全入组、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了 80 名中度 Stargardt 病患者，预计将于 2025 年公布顶线数据。TEASE-3 是针对早期 Stargardt 病的临床试验，是一项开放标签研究，研究gildeuretinol对经基因确诊、视网膜成像显示早期疾病征兆但尚未出现视力丧失症状的患者的作用。 TEASE-4 是一项开放标签扩展研究。
关于SAGA研究
ALK-001 治疗继发于年龄相关性黄斑变性 (SAGA) 的地图样萎缩的研究是一项为期 24 个月的双盲随机安慰剂对照试验，旨在研究 198 名继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩患者的安全性、药代动力学、耐受性和疗效，目前该研究已经完成。
如需了解更多信息，请联系：
Media@alkeuspharma.com
网站：www.alkeuspharma.com
https://www.globenewswire.com/ne ... g-May-4-8-2025.html |
