2024 年 5 月 8日
eyeDNA Therapeutics（“eyeDNA”）是 Coave Therapeutics（“Coave”）新成立的子公司，Coave Therapeutics（“Coave”）是一家专注于开发基因疗法的生物医药公司今天宣布，其I/II期研究（NCT03328130）的24个月随访结果呈阳性，该研究评估了HORA-PDE6b的安全性和有效性，该研究用于治疗由PDE6b基因（PDE6b RP）的双等位基因突变引起的视网膜色素变性（RP）。这些数据是在5月6日于美国华盛顿州西雅图举行的2024年视觉与眼科研究协会会议上的口头报告中报告的。
24个月的阳性随访数据证实了之前在12个月随访点进行的试验中期分析的结果，并支持为在PDE6b RP患者中进行HORA-PDE6b注册试验做准备。计划与美国和欧洲的卫生监管机构进行进一步讨论，以确定向PDE6b RP患者提供HORA-PDE6b的最佳途径。
到目前为止，HORA-PDE6b已在17名年龄在18岁及以上的晚期PDE6b RP患者中连续四组中使用两次递增剂量给药。对受影响较大的一只眼睛进行治疗，而另一只眼睛作为未经治疗的对照。
在一个临床关注度较高的亚组中，6名接受高剂量治疗的患者病情较轻（最佳矫正视力（BCVA）评分≤75 ETDRS字母[≤20/32 Snellen当量]，Goldmann视野（GVF）≥10度），24个月时报告了BCVA和GVF结果的阳性疗效结果。未治疗眼的BCVA平均变化较基线增加+0.09 LogMar，而治疗眼的视力稳定（+0.02 LogMar）。从基线来看，与治疗眼相比，未治疗眼的GVF平均降低超过300°2。
有趣的是，来自低剂量组（n=7）患者的长期数据经过五年的随访发现，未经治疗的眼睛的BCVA持续下降（从第二年增加0.05至0.08 LogMAR/年），这与疾病的自然史一致。同时，同一组中接受治疗的眼睛的BCVA与基线相比的平均变化是稳定的（在同一随访期内，在+0.03和+0.06 LogMAR之间）。五年时，治疗眼和未治疗眼的BCVA平均变化与基线的差异为0.25 LogMAR（12个字母）。
此外，蓝光评估视杆细胞功能的全场刺激测试，继续显示光感阈值的改善有利于接受治疗的眼睛，这被认为具有临床意义（改善了近6分贝）。在对临床关注度较高的亚组进行12个月随访时，通过光学相干断层扫描（OCT；椭球区水平长度）观察到的视网膜解剖评估的有趣的积极趋势在24个月后保持不变。
24个月的研究期后，两种剂量都具有良好的耐受性（n=17）。发生了5例眼部严重不良事件（SAE），包括2例可能与HORA-PDE6b有关的已解决SAE（1例脉络膜炎和1例视力下降）。患者未接受预防性口服皮质类固醇治疗。
另外一组由4-6名13-17岁的疾病早期患者组成的实验队列正在进行中，他们视野检查的基线(治疗前)结果是在视野图上各个方向角度的视野范围都不小于20度，目前已经有3名患者入组。
首席执行官Rodolphe Clerval表示：“在接受HORA-PDE6b治疗两年后，在患者身上观察到的令人鼓舞的安全性和有效性数据继续支持我们的观点，即这种新型基因疗法可以为PDE6b RP患者提供重要的临床益处。这些数据将支持我们与监管机构的讨论，以确定向患者提供HORA-PDE 6b的最佳途径。与此同时，我们继续在病情较轻的年轻患者的扩展队列中评估HORA-PDE6，对他们来说，用HORA-PDE 6b治疗可能会产生更大的治疗效果。”
南特大学眼科Jean-Baptiste Ducloyer博士评论道：“PDE6b视网膜色素变性是一种进行性和不可逆的遗传性退行性疾病，会导致严重的视力障碍和失明。这些为期两年的安全性和有希望的疗效结果在医学界引起了极大的兴趣，可能代表着为这种毁灭性疾病的患者提供有效治疗的重要一步。”。
关于eyeDNA Therapeutics和HORA-PDE6b
eyeDNA Therapeutics是Coave Therapeucs的全资子公司，是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于开发改变遗传性视网膜疾病生活的疗法。我们的主要项目HORA-PDE6b是一种基于AAV5的基因替代疗法，正在一项I/II期试验中进行评估，该试验用于治疗由PDE6b基因（PDE6b-RP）的双等位基因突变引起的视网膜色素变性（RP）（NCT03328130）。
eyeDNA和Théa Open Innovation（“TOI”）是HORA-PDE6b开发和商业化的合作伙伴。eyeDNA负责HORA-PDE6b的全球开发，并在美国、日本、韩国、中国和欧洲以外的其他地区保留该产品的商业权利。在欧洲和某些其他国家，根据许可和开发协议，Coave和TOI正在共同开发HORA-PDE6b，TOI拥有在这些地区将HORA-PDE 6b商业化的独家权利。
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