2024年5月7日
Kiora Pharmaceuticals，今天宣布了ABACUS-1的额外数据，ABACUS-1是一项针对视网膜色素变性患者的I/II期临床试验，根据功能性MRI（fMRI）的评估，KIO-301与基线相比显著增加了大脑活动，特别是视觉皮层的活动。这种测量视觉皮层对视觉刺激的反应的标准方法是通过评估体素的定量变化来执行的，体素是每次访问时一个像素的三维等效物。KIO-301是一种小分子光开关，为视网膜细胞提供感光性，视网膜细胞能够在失去天然光感受器（视杆和视锥）后将神经信号传输到大脑。
2024年5月5日，阿德莱德大学眼科研究实验室负责人Robert James Casson教授在华盛顿州西雅图举行的视觉与眼科研究协会（ARVO）年会上公布了这一结果。其他关键发现包括以下内容：
在所有评估的时间点，视觉皮层活动比基线有统计学意义的增加（第 2 天为 1574.0 × 689.7 体素，第 14 天为 1061.8 × 632.1 体素，第 28 天为 1110.8 × 478.4 体素，所有时间点 p<0.05，n=12））。
在两个队列中，即具有数手指或手动范围的基线视力的队列和具有光感或无光感的基线视觉的队列中，测量到视觉皮层活动的统计学显著增加。
基线视力较好的患者的视觉皮层活动增加更为明显。
首次注射KIO-301后，这种增加是与时间相关的，与视力、视野和模仿日常活动的功能改善一致。
Casson教授解释道：“这些数据进一步支持了KIO-301在临床和机制上恢复有意义视力的潜在潜力。功能磁共振成像使我们能够直观地捕捉和量化大脑视觉处理中心发生的变化，帮助我们将观察到的功能结果与药物的作用机制联系起来。”
Kiora首席开发官Eric Daniels博士补充道：“功能磁共振成像的结果加强了我们对KIO-301作用机制的理解，以及将光敏感性赋予天然视杆和视锥以外的细胞可以对视力产生积极影响的断言。”。“重要的是，这些数据与评估患者日常活动变化的功能终点的改进一致，我们和监管机构认为这对药物审批至关重要。我们的下一步是完成功能终点的持续验证， 并与我们的开发和商业化合作伙伴 Th�a Open Innovation 开展 II 期临床试验 (ABACUS-2)。”
关于KIO-301
KIO-301是一种小分子光开关。它被设计为选择性地赋予视网膜神经节细胞（RGCs）感光能力。在健康的眼睛中，光首先通过视杆和视锥（光感受器）转化为电信号，并通过RGC传输到大脑的视觉中心（视觉皮层）。在许多遗传性视网膜疾病（IRD）中，基因突变会导致光感受器退化和死亡，影响个体感知光的能力。然而，当光感受器在IRD中退化时，RGCs仍然存活。因此，它们代表了绕过退化的光感受器、感知光并向大脑发出信号的靶细胞。已经表明KIO-301选择性地进入退化的光感受器下游的RGCs。在光的存在下，KIO-301转到“打开”位置，触发RGC向大脑发出信号。在没有灯光的情况下，KIO-301会转到“关闭”位置。通过这种方式，分子在眼睛内起到光开关的作用。
2024 年 1 月，Kiora 与全球眼科专业公司 Laboratoires Th�a (Th�a) 的姐妹公司 Th�a Open Innovation (TOI) 达成了一项独家全球共同开发和商业化协议，不包括亚洲，以KIO-301用于治疗视网膜疾病。作为该协议的一部分，两家公司正在共同计划一项 II 期多中心、随机、对照临床试验 (ABACUS-2)。
关于 Kiora 制药公司
Kiora Pharmaceuticals 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发和商业化治疗孤儿视网膜疾病的产品。KIO-301 正在开发用于治疗视网膜色素变性、无脉络膜症和 Stargardt 病。它是一种分子光开关，有可能恢复患有遗传性和/或年龄相关性视网膜变性的患者的视力。KIO-104 正在开发用于治疗后部非感染性葡萄膜炎。它是下一代非甾体类免疫调节小分子二氢乳清酸脱氢酶抑制剂。
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