纽伦捷生物是一家专注于原位转分化技术的研究和应用的公司，目前已布局了涉及神经系统及眼科疾病等领域的基因治疗的多条管线。日前，纽伦捷生物接受了RP之光爱心联盟的书面专访。
Q1：请您首先简单介绍一下纽伦捷生物公司的团队背景，以及是在怎样的契机下创办了纽伦捷生物？
A1：纽伦捷这一名称，是“Neuronal Regeneration”（神经元再生）的谐音，由一群神经生物学家、眼科专家、基因治疗专家和生物医药行业的资深人士于2021年12月共同创立。
我们的核心团队成员都有神经科学背景，也都认可原位转分化技术的发展前景，志同道合并相互信任。目前，纽伦捷的核心团队既包括原位转分化领域的技术先锋团队，也包括产业化领域的专业化团队，有在产业界担任关键研发或管理岗位的丰富经历，以及药物研发全周期成功的宝贵经验。
Q2：能否介绍一下贵公司针对视网膜色素变性管线的特点及其工作原理？
A2：纽伦捷针对视网膜退行性病变的治疗策略有别于传统意义上的基因治疗。目前，国内外众多的AAV基因疗法主要是围绕单基因突变修复开展，而眼科疾病一大特点是相关基因突变位点众多，以视网膜色素变性RP为例，RP实际上是一组视网膜进行性营养不良性退行病变，高达一百多个基因位点突变都可致病。目前这种单基因突变修复策略只对特定位点突变有效，而对其他位点突变所导致的RP无能为力，这种疗法针对的适应症人群就比较小。
我们纽伦捷采用的是感光细胞原位再生技术，不针对特定基因突变修复病变细胞，而是再生重建出一套新的感光细胞取代病变感光细胞发挥作用，因此可以突破基因突变位点的局限，对不同位点基因突变所致这一类病人“广谱性”地发挥治疗作用，对基因修复无能为力的中晚期病人同样可以发挥作用，大大拓展适应症人群，大幅降低治疗成本。
Q3：该疗法的给药方式是怎样的，是视网膜下腔注射还是玻璃体注射？该疗法应用的载体是什么？
A3：目前是玻璃体注射，用的是AAV载体，同时我们也在探索其他给药方式。
Q4：该疗法是分化成视杆和视锥细胞中的哪一种，还是两种细胞都有？视锥和视杆细胞的分化数量是多少？如果是两种细胞都有，能否让不同的细胞迁移到所属的位置？
A4：目前看视杆和视锥细胞都有，以视杆细胞为主。
Q5：被原位分化出的感光细胞，是否会与宿主的神经细胞建立连接并自动排列整齐？
A5：我们在不同动物模型上能够观察到候选药物能显著提高动物视觉功能，能够改善动物的视网膜电生理，显示视觉环路连接恢复正常。
Q6：原位分化技术对于病情早、中、晚三个阶段的疗效会有差异吗？治疗一次预估可以保持多久并且可以重复治疗吗？
A6：我们对病情早、中、晚三个阶段都进行测试，目前都有明显的疗效，显示我们的疗法是广谱通用型再生基因疗法，目前是单次治疗，疗效在动物上还在继续观察中，目前已经持续半年以上。
Q7：能否谈一下动物实验相关数据？预计什么时间可以在国内申请IND，启动人体实验？预估一次实验需要多久的观察周期？
A7：我们在不同动物模型、不同维度、多种指标（行为学，电生理，病理切片）相互验证，证实候选药物可以显著改善/逆转模式动物视觉功能，正进入分子优化阶段。预计明年进入研究者发起的临床研究阶段，我们会和合作方一起探讨具体方案。
Q8：目前国内外有哪些竞争对手？贵公司的产品相对于竞品有哪些优势？
A8：利用转分化技术治疗退行性眼病的英国公司Tenpoint Therapeutics 2023年7月获得7000万美元的A轮融资，2023年10月Mogrify完成4600万美元的A轮融资，用于转分化技术治疗视力丧失、听力损失和糖尿病患者，我们领先相关竞争公司。广谱性和通用性是我们产品的优势，更大的适应症人群也可以大幅降低治疗成本。 |
