2024 年 4 月 13日
约翰·霍普金斯大学 (JHU) 启动了 N-乙酰半胱氨酸 (NAC) 治疗视网膜色素变性 (RP) 的 3 期临床试验。这项为期 45 个月的研究被称为 NAC Attack，在美国、加拿大、墨西哥和欧洲的 30 个地点招募了大约 438 名患者。研究参与者将按 2:1 的比例分别随机分配到治疗组或安慰剂组。如果 NAC 组在 21 个月时显示出益处（即视力退化速度减慢），安慰剂组的参与者将开始接受治疗。
约翰霍普金斯大学的 Peter Campochiaro 医学博士和Xiangrong Kong博士设计了该试验，并且是该试验的首席研究员。
美国国家眼科研究所正在为 NAC Attack 提供超过 2000 万美元的资金。
NAC是一种口服抗氧化剂，1963年被美国食品***监督管理局批准用于过量服用对乙酰氨基酚（泰诺®）。它也用于治疗囊性纤维化和肺部疾病。
在正常视网膜中，输送到视网膜的氧气量等于细胞消耗的氧气量。 Campochiaro 博士表示，RP 患者的许多视杆细胞丧失后，氧气量会超过消耗量。这导致活性氧（ROS）的过度生产，活性氧是氧气加工的副产品。 Campochiaro 博士表示，ROS 过量产生时会损害视杆细胞。
在基金会资助的 RP 动物研究中，NAC 减缓了视网膜变性。研究人员认为，该药物可以独立于引起 RP 的突变基因发挥作用。
在为期 6 个月、有 30 名患者参加的 Fight RP 临床试验中，研究人员确定了 NAC 的最高耐受剂量。接受最高剂量的人的视力也有小幅改善。
Campochiaro 博士强烈建议人们不要在临床试验之外服用 NAC，因为研究人员尚不知道长期使用 NAC 治疗是否对 RP 有任何益处，或者是否存在副作用等缺点。这就是 NAC Attack 实验将确定的。
Campochiaro 博士表示，RP 患者可以考虑加入试验并密切监测其效果，或者只是等待试验结果，以便充分了解服用 NAC 的潜在风险和益处、如何服用 NAC。应该服用什么药物，以及如果服用该药物应如何监测。在没有医生监督的情况下服用任何药物或补充剂都存在潜在危险，而且作为 NAC 补充剂出售的产品不受监管，因此确切含量未知。
有关试验的问题可以发送至 NACattack@jh.edu。
Nacity Pharmaceuticals正在澳大利亚进行针对Usher综合征患者的NACA 2期临床试验。 NACA 是 NAC 的改良形式，旨在提高该药物对视网膜的有效性和生物利用度。 RD 基金是该基金会的风险慈善部门，是 Nacuity 的原始投资者。
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