2024年4月11日
ViGeneron GmbH是一家临床阶段基因疗法公司今天宣布，第一名患者已在其Ib期临床试验中接受给药，该试验评估玻璃体内注射VG901治疗由CNGA1基因突变引起的视网膜色素变性（RP）。这一里程碑标志着公司继续利用其下一代技术平台开发突破性的基因疗法来解决关键的未满足的医疗需求的重要进步。
德国图宾根大学眼科中心和罕见眼病中心遗传性视网膜变性诊所负责人、该试验的主要研究者Katarina Stingl教授评论道：“通过将功能性CNGA1基因输送到视网膜光感受器靶细胞，VG901为解决受CNGA1突变影响的视网膜色素变性患者的遗传根本原因提供了治疗潜力。我们很高兴了解到这种新型疗法的潜力，并希望能对患者的生活产生有意义的改变。”
ViGeneron联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士表示：“在VG901 Ib期临床试验中给我们的第一名患者用药，对公司和我们旨在受益的患者来说是向前迈出的重要一步。VG901还被授予美国食品***监督管理局孤儿药指定地位。我们期待着这种潜在变革性疗法的临床开发取得进展。”Ib期试验不仅旨在为VG901的安全性和初步疗效提供关键见解，也是验证我们的下一代载体平台vgAAV的关键一步，该平台已证明具有卓越的转导效率，并能够进行玻璃体内递送。”
正在进行的Ib期临床试验是一项开放标签、单臂、剂量递增研究，研究玻璃体内注射VG901的安全性、耐受性和初步疗效，VG901是一种治疗常染色体隐性遗传RP的一流CNGA1基因疗法。有关该试验的更多信息，请访问clinicaltrial.gov[NCT0621935]。
关于视网膜色素变性（RP）
视网膜色素变性（RP）是一组导致进行性视力丧失的相关眼部疾病。RP最初表现为儿童期或成年早期的夜间失明，发展为外周视野丧失和“隧道视觉”、中心视觉障碍、视力下降，最终形成完全失明。视网膜色素变性是最常见的遗传性视网膜疾病（IRD）。据估计，在美国和欧洲，这将分别影响3500至4000人中的1人。据报道，编码视杆光感受器CNG通道亚基的CNGA1基因突变可导致约2%-8%的常染色体隐性遗传视网膜色素变性（arRP）。
关于ViGeneron GmbH
ViGeneron致力于将基因治疗创新带给有需要的人。该公司正在推进其专有的临床阶段基因治疗管线，以治疗眼科疾病，同时与视网膜疾病、中枢神经系统、心血管和其他疾病领域的领先生物制药公司合作。ViGeneron的三个新的下一代基因治疗平台旨在解决现有基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗的局限性。第一种是vgAAV载体平台，它能够实现靶细胞的优越转导效率，并被设计为克服生物屏障，从而实现新的、侵入性较小的给药途径，如玻璃体内和全身给药。第二个是 REVeRT（通过 mRNA 反式剪接重建）技术平台，允许在任何可以用给定衣壳靶向的组织中有效重建大基因（> 5kb）。第三，AAV反激活是一种基于CRISPR-Cas的AAV基因治疗平台，通过增加或抑制一个或多个基因的表达，能够在体内调节它们。私人所有的ViGeneron由一支在AAV载体技术和临床眼科基因治疗项目方面具有经验丰富的团队于2017年成立，位于德国慕尼黑。欲了解更多信息，请访问www.vigeneron.com。
https://vigeneron.com/press/vige ... tinitis-pigmentosa/ |
