2024年4月9日
Ocugen是一家专注于发现、开发、商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司.今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该公司的研究性新药（IND）修正案，以启动OCU400的3期临床试验，OCU400是一种正在开发的用于视网膜色素变性（RP）的改良基因治疗产品。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“OCU400 3期临床试验的启动对RP患者来说是一个重要的里程碑，也是Ocugen公司的一个关键事件。OCU400是第一个进入第三阶段并有广泛的RP适应症的基因治疗项目。到目前为止，只有一种上市产品可以治疗与RP相关的100种基因突变中的一种。现在，所有没有治疗选择的RP患者都有了真正的希望。”
第三阶段研究的样本量为150名参与者，其中一组为75名RHO基因突变的参与者，另一组为75%未知基因的参与者。在每一组中，参与者将以2:1的比例随机分为治疗组（OCU400的2.5 x 1010 vg/眼）和未经治疗的对照组。
在1/2期OCU400临床试验中，多亮度迁移率测试（MLMT）量表是主要的功能终点。对于3期OCU400临床试验，将使用更新的移动性课程——亮度相关导航评估（LDNA）——包括更宽范围的光强度（0.04-500勒克斯）和勒克斯水平（0-9），勒克斯水平和勒克斯强度之间具有统一的相关性。
Ocugen首席科学官Arun Upadhyay博士表示：“Ocugen与美国食品***监督管理局合作开发了一种敏感的移动性课程LDNA，用于3期临床试验，以便招募早期至晚期疾病患者。我们感到非常鼓舞的是，通过这项3期研究设计，预计该治疗将有超过50%的RHO患者达到响应者标准，这是根据1/2期研究结果表明在治疗一年后，Lux水平有2或更高的改善。”
目前，美国约有110000名RP患者，全球约有160万名RP患者。在这些患者中，超过10%的患者有RHO基因突变。
Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士说：“我们认为，基因未知的临床试验设计提供了一个适当的治疗选择，包括那些有更大潜力从治疗中受益的患者。我们期待着与我们选定的试验地点和领先的视网膜外科医生合作，提供这种新型修饰基因疗法，以潜在地解决未满足的医疗需求。”
Ocugen此前宣布，OCU400已获得美国食品***监督管理局的孤儿药和RMAT指定。随着3期临床试验的启动，OCU400仍有望实现2026年BLA批准目标。
关于OCUGEN公司
OCUGEN公司是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法和疫苗，以改善健康，为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响——开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的修饰基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病。
关于OCU400
OCU400是OCUGEN公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
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