Opus Genetics宣布，在针对 Leber 先天性黑蒙 5 (LCA5)（一种罕见、严重的遗传性视网膜疾病）的 1/2 期基因疗法临床试验中，前三名成年患者的视力得到了改善。一些自出生以来几乎完全失明的患者现在第一次可以看到并识别物体。迄今为止，该公司还报告了该试验的积极安全数据。
Opus 计划于 2024 年中期对下一批成年患者进行下一个最高剂量的 LCA5 基因治疗。该公司还计划在未来某个时候对年仅 13 岁的患者进行给药。
1/2 期临床试验由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院眼科系 Scheie 眼科研究所高级视网膜和眼部治疗中心 (CAROT) Tomas S. 博士领导。
美国抗盲基金会的风险慈善部门 RD 基金董事总经理 Rusty Kelley 博士说：“我们很高兴看到 LCA5 患者获得了一些视力，使他们能够看到以前从未见过的物体，虽然试验仍处于早期阶段，但初步数据对患者和 Opus 来说都是令人鼓舞的，Opus 正在实现为遗传性视网膜疾病开发有效基因疗法的目标，而其他公司尚未有解决这些疾病的能力。”
LCA5 基因治疗临床试验是由 RD Fund 于 2021 年创立的 Opus 公司首次发起的，该公司作为 1900 万美元系列种子融资的大股东，以支持处于或接近早期临床试验的新兴视网膜疾病疗法。该公司由抗盲基金会前首席执行官 Ben Yerxa 博士领导。
该基因疗法被称为 OPGx-001，使用人类工程腺相关病毒 (AAV) 将 LCA5 基因的健康副本传递到患者的视网膜，增加导致视力丧失的突变副本。该疗法通过在视网膜下方进行一次性注射来进行。研究人员相信基因疗法将有效多年，甚至可能是患者的一生。
尽管 LCA5 患者出生时视力严重丧失，但他们的视网膜结构幸存，研究人员认为可以通过基因治疗来改善视力。
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