Ocugen 宣布积极数据和安全监测委员会审查并开始在 Stargardt 病研究中启动中等剂量实验
2024年4月2日
Ocugen是一家专注于发现、开发、商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司，今天宣布OCU410ST 临床试验的数据安全和监测委员会 (DSMB) 最近召开会议，并批准在研究的剂量递增阶段继续给予中等剂量的 OCU410ST。
迄今为止，三名 Stargardt 病患者已在 1/2 期临床试验中接受了给药。在剂量递增阶段，另外三名患者将接受中等剂量（队列 2）的 OCU410ST 治疗，三名患者将接受高剂量（队列 3）的 OCU410ST 治疗。
“DSMB 建议将 Stargardt 病受试者的给药剂量改为中等剂量，”OCU410ST 临床试验 DSMB 负责人 Peter Chang 博士说。“迄今为止，尚未报告与 OCU410ST 相关的严重不良事件 (SAE)。我相信这标志着确定 OCU410ST 最佳给药方案的关键下一步。”
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 表示：“我们很高兴看到 OCU410ST 持续展现出良好的安全性和耐受性，使我们能够评估 Stargardt 视网膜营养不良患者的更高剂量。” “我们认识到 Stargardt 患者的医疗需求尚未得到满足，因为目前 FDA 还没有批准针对该适应症的治疗方法，我们期待在 2024 年第二季度分享我们的 1 期试验的中期安全数据。”
GARDian 临床试验将评估 Stargardt 病受试者单侧视网膜下注射 OCU410ST 的安全性和有效性，并将分两个阶段进行。第一阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，由三个剂量水平组成[低剂量（3.75×10 10 vg/mL）、中剂量（7.5×10 10 vg/mL）和高剂量（2.25×10 vg/mL）11 毫克/毫升）]。第 2 期是一项随机、双盲剂量扩展研究，其中***和儿童受试者将以 1:1:1 的比例随机分配到两个 OCU410ST 剂量组之一或未治疗组。该公司将继续提供临床更新。
Ocugen 致力于为那些没有有效治疗选择的遗传性视网膜疾病患者寻找解决方案。虽然 Stargardt 是一种孤儿病，但仅在美国就有大约 40,000 人受到影响。
关于Stargardt病
Stargardt病是一种遗传性眼部疾病，可导致视网膜退化和视力丧失。Stargardt病是最常见的遗传性黄斑变性形式。与Stargardt病相关的渐进性视力丧失是由视网膜中央部分称为黄斑的光感受器细胞退化引起的。
由于黄斑区感光细胞缺失导致的中心视力下降是Stargardt病的标志。通常会保留一些周边视力。Stargardt病通常在儿童期或青春期发病，但发病年龄和进展速度可能有所不同。视网膜色素上皮细胞（RPE）是支持感光细胞的一层细胞，Stargardt病患者也会受到影响。
关于Ocugen公司
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化，以改善健康并为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的改良基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。
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