2024年2月29日
Beacon Therapeutics为其SKYLINE试验发布了有希望的中期结果，该试验正在研究AGTC-501（laruparetigene zovaparvovec）对视网膜色素变性患者的基因治疗。目前，市场上只有一种治疗视网膜色素变性的基因疗法，Spark Therapeutics的Luxturna（voretigene neparvovec rzyl），它是一种类视黄醇异构酶激活剂。虽然AGTC-501不会是第一个进入视网膜色素变性市场的基因疗法，但它为将一种新的作用机制引入视网膜色素变性领域带来了前景。
AGTC-501目前正处于SKYLINE（也称为HORIZON）试验（NCT03316560）中视网膜色素变性的II期开发阶段，由于解决了视网膜色素变性领域未满足的需求，因此备受关注。视网膜色素变性患者的临床试验结果表明，在12个月时，63%接受高剂量AGTC-501（6.8E+11vg/眼）治疗的眼睛在至少五个位点的视网膜敏感性改善了至少7分贝（dB）。此外，本研究组的患者在视觉功能和平均视网膜敏感性方面也有显著改善。另一方面，低剂量AGTC-501（7.5 E+10 vg/眼）组和未经治疗的眼睛组显示出0%的应答率。
Beacon Therapeutics报道AGTC-501具有良好的耐受性。大多数与治疗相关的不良事件的严重程度为轻度至中度，没有与该治疗相关的临床显著安全性事件。
AGTC-501和Luxturna一样，是一种基因疗法。尽管如此，它还是通过提供替代的作用机制而脱颖而出。AGTC-501是一种X-连锁视网膜色素变性GTP酶调节剂（视网膜色素变性15或视网膜色素变性3 GTP酶调节剂[RPR]）激活剂。这对患者具有积极的影响，其中包括可能将第二种基因疗法引入视网膜色素变性领域，以及为视网膜色素变性患者提供新的作用机制的治疗。尽管如此，就目前情况来看，AGTC-501与MeiraGTx的botaretigene sparoparvovec（也是一种具有相同作用机制的基因疗法）存在正面竞争，目前处于开发的第三阶段（NCT04671433）。
botaretigene sparoparvovec 的试验结果表明，六个月时，与随机对照组中未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛的平均视网膜敏感性提高了 1.96dB。因此，在疗效的基础上，AGTC-501目前呈现出更有希望的结果。然而，AGTC-501现在必须面对Luxturna的挑战，Luxturna会使患者的视野增加7.9dB。
Beacon Therapeutics 公司这位高管表示，基因疗法的风险应该会随着时间的推移而改善
鉴于其SKYLINE试验的中期结果很有希望，AGTC-501具有在视网膜色素变性患者和临床医生中受欢迎的巨大潜力。如果随后的试验产生进一步提高这种药物疗效和安全性的结果，AGTC-501可能会在视网膜色素变性领域与Luxturna竞争。
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