迄今为止，遗传性失明一直难以治疗。现在有了希望：一家瑞士生物技术公司开发出了一种新疗法——首次针对人体的临床研究前景光明。
全球有超过一百万人患有遗传性失明；在瑞士，大约三千人中就有一人受到影响。疾病的悲剧：你知道自己即将失明，但你不知道还剩下多少时间。你的视力逐渐消失，而你却无能为力。
现在，那些受视网膜疾病如视网膜色素变性影响的人有了希望：53岁的瑞士人Matthias Steger，正在与他的生物技术公司 Endogena Therapeutics 一起研究一种治疗这种疾病的新方法。在美国的一项初步临床研究中，活性成分 EA-2353 在 14 名盲人身上进行了测试。结果令人鼓舞：“有些人能够更好地区分光明和黑暗。” 其他人能够看到一只手在他们眼前移动，甚至可以数手指，”斯蒂格说。“一名患者报告说，他现在可以看到自己是在往杯子里倒咖啡还是牛奶。另一个人可以不用拐杖步行去看医生了。”
科学感触
这听起来可能不算什么，但对于那些受影响的人来说，这是生活质量的改善和一线希望。“这项研究是针对已经完全失明且只接受了一只眼睛治疗的人进行的，”生物学家解释道。“第一步是证明所测试活性成分的安全性。”
世界之窗
眼睛是大脑的前哨，也是通向世界的窗口。视觉是人类最重要的感觉系统；它提供了高达 80% 的外界信息，占据了大脑四分之一的空间。视网膜是眼睛内的神经网络，因此是大脑的一部分，大脑由一百多种不同的细胞类型组成。1.27 亿个光感受器将通过晶状体到达它们的光转化为电脉冲，并将其传递到视神经。眼部疾病随着年龄的增长而增加；导致失明的最常见原因是年龄相关性黄斑变性。
在接下来的临床试验中，活性成分EA-2353将在视力未完全消失的人身上进行测试。这种遗传性疾病持续多年，并逐渐破坏视网膜上的感光细胞。新疗法背后的理念是停止甚至逆转这一过程，即重建细胞。“就像它们曾经在胚胎中生长一样，”生物化学家Steger解释道。他首先在reaganse罐中，然后在小鼠身上证明了这一点，这是一种科学感觉：“我们是第一个证明感光细胞可以在哺乳动物的成年眼睛中再生的人，”Steger说一月份，《国际分子科学杂志》上发表了一篇有关此问题的科学文章。
分子打开生物学途径
这要归功于在复杂过程中识别和合成的分子以及人工智能的帮助——它们是制药行业最重要的条件。斯特格说“它们就像一把钥匙，打开生物途径的锁，从而可以调节细胞中的过程。”通过这种方式，眼睛干细胞从静止状态被“唤醒”并重新激活生长。通过注射到眼球来应用它很简单，现在已经成为常规操作。由于该方法不能消除遗传缺陷，因此必须定期再次使用该药物。
这种方法首先在小鼠身上进行了测试，现在第一批临床试验正在人类身上进行。如果接下来的研究成功，EA-2353进入市场至少需要三年时间。根据这位科学家的说法，在视网膜完全退化开始之前的年轻患者希望最大。
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