2024年1月30日
Stargardt病是一种罕见的眼部疾病，会影响黄斑，黄斑是视网膜中提供清晰视力的部分
新的基因治疗方法使科学家能够使用AAV病毒载体作为递送载体将突变基因的删节版本递送给患者。
麻省大学Chan医学院将用于治疗Stargardt病和Leber先天性10型黑蒙症（LCA10）的新型腺相关病毒（AAV）基因治疗候选产品的开发和商业化的独家全球权利授予了Astellas公司Iveric Bio。
虽然最近对其他形式的遗传性视网膜疾病的基因治疗的尝试令人鼓舞，但LCA10和Stargardt基因的相对较大尺寸一直是使用AAV载体进行治疗的障碍。2017年，时任麻省大学Chan分校眼科和视觉科学副教授、现任Iveric Bio临床前眼科研究副总裁的Hemant Khanna博士开发了一种“迷你基因”疗法，使用临床标准AAV病毒载体提供较短版本的基因。
这种迷你基因疗法使科学家能够使用AAV病毒载体作为递送载体将突变基因的删节版本递送给患者，同时无论基因中的特定突变发生在哪里，仍能产生临床结果。
麻省大学Chan分校负责创新和业务发展的执行副校长Parth Chakrabarti表示：“我们很高兴能够合作开发这种迷你基因疗法，使用标准AAV载体治疗遗传性视网膜疾病。”作为Astellas家族公司的一部分，Iveric Bio在将这项研究推向下一个发展阶段方面具有独特的地位。
Stargardt病是一种罕见的眼部疾病，会影响黄斑，黄斑是视网膜中提供清晰视力的部分。当一个人患有Stargardt病，他的父母双方必须在ABCA4基因中都携带一个突变。症状通常发生在儿童、青少年和年轻人身上。Stargardt患者的中心视力有问题。图像可能模糊、失真或有暗区。然而，周边视觉通常不会受到影响，尽管有些人可能难以区分颜色，而且在明亮和黑暗区域之间移动时，视觉可能需要比平时更长的时间来调整。
与此同时，Leber先天性黑蒙是一种退行性疾病，由一组隐性遗传的基因突变引起，这些突变导致视网膜无法制造感光蛋白。CEP290基因突变是Leber先天性黑蒙最常见的病因，占25%。
Iveric Bio专注于发现和开发治疗严重未满足医疗需求的视网膜疾病的方法。它是Astellas Pharma股份有限公司的一部分，这是一家通过提供创新和可靠的***来改善世界各地人民健康的制药公司。
此次合作由麻省大学Chan医学院的BRIDGE创新与业务发展部推动。
https://www.umassmed.edu/news/ne ... ases-to-iveric-bio/ |
