2024 年 1 月 24 日
SparingVision 是一家处于临床阶段的基因组药物公司，其使命是将开创性的科学转化为挽救视力疗法。凭借其对视网膜疾病无与伦比的理解，SparingVision建立了世界上最引人注目的遗传性视网膜疾病（IRD）协同尖端基因疗法和基因组编辑疗法组合。其最先进的产品SPVN06和SPVN20都希望超越单基因校正疗法，为视网膜色素变性（RP）提供新的基因非依赖性治疗方法，这是一组IRD，是全球失明的主要原因。
SparingVision公司今天宣布其 SPVN06 的 I/II 期临床试验（PRODYGY，NCT05748873）取得重大进展。公司领先的不区分基因疗法，用于治疗色素性视网膜炎（RP）。该试验现已进入剂量递增阶段的最终剂量组（第 1 部分）。数据安全监测委员会 (DSMB) 的这一积极建议代表着朝着研究的受控部分（第 2 部分）的启动又迈出了一步，预计将于 2024 年第二季度开始，这符合研究开发时间表。
SPVN06是一种突破性的基因疗法，旨在阻止或减缓锥杆细胞营养不良（RCD）患者的疾病进展，无论其遗传背景如何。 SparingVision 最初专注于中期 RP，这是全球导致失明的主要遗传性原因之一。
PRODYGY 试验在 SPVN06 最高剂量的第三队列中取得进展，此前 DSMB 曾于 2023 年 8 月提出以中等剂量给予第二队列的积极建议。迄今为止从 DSMB 收到的两项积极建议基于在接受低剂量（第一组）和中剂量（第二组）SPVN06治疗的患者中观察到良好的安全性和耐受性。在第 1 部分的第三个也是最后一个队列完成后，公司计划将 PRODYGY 试验推进到第 2 部分，这是一个三臂对照、双盲、随机扩展阶段，研究两剂 SPVN06 和一个未治疗臂，并进行额外的临床研究。并在美国开设更多临床站点。。 PRODYGY I/II 期试验的主要终点预计将于 2025 年下半年达到，即第 2 部分最后一名患者给药后 12 个月。
SparingVision 总裁兼首席执行官 Stéphane Boissel 表示：“我们对 SPVN06 迄今为止所表现出的强大安全性和耐受性感到鼓舞。这一里程碑不仅使我们能够进展到最高剂量，而且在等待 DSMB 进一步积极建议的情况下，于 2024 年第二季度开始第 2 部分；它还使我们更有信心将 SPVN06 的评估范围扩大到地理萎缩 (GA)，这是另一种重要的致盲形式。我们对未来感到兴奋，因为我们将继续推进我们的开创性基因组药物组合以挽救视力。”
凭借迄今为止在 PRODYGY 中收集的令人鼓舞的安全数据以及大量证据和 KOL 见解的支持，SparingVision 相信 SPVN06 在其他视网膜疾病中具有强大的潜力，对于这些疾病，视锥细胞保留是阻止疾病进展的里程碑。该公司打算探索其基因疗法治疗地理萎缩（GA）的益处，以期有可能在2024年启动 GA 的研究性新药（IND）研究。
PRODYGY 试验
PRODYGY（有前途的视杆细胞营养不良基因治疗）是一项多中心 I/II 期试验，旨在评估***视力最差的眼睛单次视网膜下注射 SPVN06 后的安全性、耐受性以及初步疗效和生活质量，该研究旨在分两部分招募RHO、PDE6A 或 PDE6B 基因突变而导致 RCD 的33名患者参与试验：
第 1 部分：开放标签剂量递增阶段，包括三组三名严重晚期 RCD 患者，以确定第二部分的两个推荐最佳耐受剂量。
第 2 部分：受控、双盲、随机扩展阶段，包括 24 名中晚期 RP 患者，分为三组：6 名未经治疗的受试者和 18 名接受第一部分中确定的两种推荐剂量之一的患者。
有关试验的更多信息可在 www.ClinicalTrials.gov（CT 标识符：NCT05748873）上找到。
https://sparingvision.com/sparin ... tinitis-pigmentosa/ |
