Alkeus Pharmaceuticals 提供积极的中期数据，显示gildeuretinol在长达六年的时间内阻止了Stargardt疾病的进展
2024年1月10日
Alkeus Pharmaceuticals今天宣布了积极的中期数据，显示gildeuretinol在长达六年的时间内阻止了Stargardt疾病的进展。在其正在进行的早期Stargardt病TEASE-3临床试验中，前三名加入TEASE-3并接受口服gildeuretinol治疗的青少年患者在两（一名患者）到六年（两名患者）的治疗期内仍然没有症状，没有疾病进展。在没有治疗的情况下，预计患者将在两年内开始出现视力下降，其疾病轨迹与未接受gildeuretinol治疗的具有相同基因突变的哥哥姐姐相同。
Alkeus制药公司总裁兼首席执行官Leonide Saad博士说：“数据显示，在早期开始治疗时，gildeuretinol能够阻止Stargardt病，TEASE-3的这些早期结果，以及最近在美国眼科学会发表的TEASE-1在更晚期疾病中的结果，为所有患者带来了巨大的希望。我们期待提交gildeuretinol治疗Stargardt病的新药申请。”
Alkeus将于太平洋标准时间今天上午11:30在旧金山塔32楼金门威斯汀酒店举行的摩根大通医疗保健会议上介绍最新情况。
加州大学洛杉矶分校戴维格芬医学院眼科和人类遗传学系的Michael B. Gorin博士说：“我对不同TEASE试验的结果感到鼓舞。TEASE-1初步研究和这一小群早期Stargardt患者都显示了gildeuretinol的临床益处。然而，这些年轻患者的视力急剧下降突显出需要考虑不同阶段的治疗方法的影响。通常，这种无症状或症状轻微的患者被排除在临床试验之外。能够将这一小部分个体与他们未治疗的同基因病因、饮食和环境暴露相同的年长兄弟姐妹的疾病严重程度进行比较，使我们能够深入了解这种药物保护视力的潜力。”
TEASE-3是Stargardt病的早期临床试验，是一项关于gildeuretinol的开放标签研究。参与者有视网膜成像中可见的早期疾病征兆，但尚未开始出现视力丧失症状。眼底自发荧光（FAF）成像和其他结果测量被用来评估gildeuretinol对疾病进展的影响程度。评估了逐年的进展情况，并与每个参与者的未治疗的Stargardt病和相同突变的兄弟姐妹进行了年龄匹配的比较。主要终点是治疗头两年后进展的衡量标准。在最初的两年治疗后，患者可以继续接受gildeuretinol治疗。TEASE-3迄今为止共招募了五名患者在治疗期间没有疾病进展的迹象。
Stargardt病是儿童和年轻人失明的主要原因，估计美国有3万人受到影响，全球有15万人以上。目前尚无批准的治疗方法。在Stargardt病患者中，ABCA4蛋白存在缺陷。蛋白质的缺失导致维生素A加速二聚化，形成有毒副产物，不可逆地损伤视网膜，导致渐进性视力丧失。
美国抗盲基金会首席执行官Jason Menzo说“Stargardt是一种非常严重的致盲性疾病，会逐渐剥夺患者的中心视力，不幸的是，目前还没有批准的治疗方法，一种有效且安全的口服疗法可以减缓或可能阻止该患者群体的疾病进展，这将受到Stargardt病患者的欢迎。”
关于 TEASE 试验
TEASE 试验由 gildeuretinol (ALK-001) 治疗 Stargardt 病的四项独立临床研究组成，分别表示为 TEASE-1、TEASE-2、TEASE-3 和 TEASE-4。TEASE-1 研究是一项随机、三盲、安慰剂对照试验，受试者为 50 名随机患有 Stargardt 病的患者。Gildeuretinol 达到了其预先设定的主要疗效终点，显示与未经治疗的患者相比，视网膜萎缩性病变的生长速度降低了 21%（p<0.001）。Gildeuretinol 耐受性良好。TEASE-2 试验是一项正在进行的、完全入组、随机、三盲、安慰剂对照试验，受试者为 80 名 Stargardt 病患者，预计将于 2025 年读出一线数据。TEASE-3 是一项开放标签研究，旨在评估早期 Stargardt 患者中使用 gildeuretinol。TEASE-4 是一项开放标签扩展研究。
关于Gildeuretinolacetate (ALK-001)
Gildeuretinolacetate (ALK-001) 是一种新型分子，作为氘化维生素 A 的特殊形式而设计，旨在减少维生素 A 的二聚化而不影响视力。在临床前研究中，gildeuretinol 将维生素 A 二聚化降低至未受影响个体的正常水平，并预防患有 Stargardt 病的动物的视网膜变性和失明。除了 TEASE 试验外，一项针对 200 名继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA) 患者的 gildeuretinol 3 期研究最近也已完成，预计将于 2024 年读出顶线数据。 Gildeuretinol 已收到美国食品和药物管理局的突破性治疗指定和孤儿药指定。
关于Alkeus Pharmaceuticals
Alkeus Pharmaceuticals 是一家私营生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，由贝恩资本领导的机构投资者支持。Alkeus 成立于 2010 年，致力于开发治疗需求未得到满足的严重眼部疾病的疗法。Alkeus 的突破性先导候选药物 gildeuretinolacetate (ALK-001) 目前正在临床试验中进行评估，用于治疗 Stargardt 病和继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA)。
如需更多信息，请联系：
大卫·塞特邦，首席运营官
邮箱：media01@alkeuspharma.com
网址：www.alkeuspharma.com |
