北京协和医院睢瑞芳教授第16届「亚太玻璃体视网膜学术大会」发表Tinlarebant 临床试验结果
2023年12月14日
近期北京协和医院睢瑞芳教授受邀于香港举行的第16届「亚太玻璃体视网膜学术大会」(Asia-Pacific Vitero-Retina Society, APVRS)发表，报告了由倍亮生技医药(上海)有限公司开发的青少年斯特格病(Stargardt, STGD1) 新药 Tinlarebant的期临床试验，
睢瑞芳教授讲述了Tinlarebant的药物信息、作用机制，以及令人振奋的STGD1临床试验(LBS-008-CT02) 安全性及有效性结果。本试验的患者年龄介于12-18 岁，共 12 位完成 24 个月的治疗，最终数据持续显示 Tinlarebant 的安全性与良好耐受性，未有患者因副作用而退出。其中，42% 患者在接受 24 个月治疗后未出现DDAF视网膜萎缩区域；且与ProgStar (STGD1的前瞻性自然病史研究)基线特征相似的受试者相比，24个月内， Tinlarebant治疗组的DDAF病变进展缓慢，差别具有显著意义（p<0.001）。多数患者的最佳矫正视力经过 24 个月治疗后呈现稳定。早发型STGD1的两年治疗期全球三期研究（”DRAGON”研究）已经完成了受试者纳入，期望未来在临床三期试验中看到类似一致的数据，进一步支持Tinlarebant成为首个治疗STGD1 的口服片剂药物。
针对年龄相关性黄斑变性（AMD）合并地图样萎缩（GA）患者的全球三期研究（”PHOENIX” 研究）已展开招募，中国地区的研究方案已递交国家***监督管理局审查，预计于2024年下半年在北京 （北京大学人民医院，北京同仁医院），四川（四川大学华西医院），广东（中山大学中山眼科中心）及温州（温州医科大学附属眼视光医院）地区开始招募。
关于Tinlarebant（又名LBS-008）
Tinlarebant是一种新型口服药物，能够减少导致STGD1患者视网膜中维生素A代谢毒素（称为双视黄醇类物质）的堆积，同时减缓晚期干性黄斑变性患者疾病进展。Tinlarebant通过降低并维持血清视黄醇结合蛋白4（RBP4）的水平达到药物作用，RBP4是从肝脏输送视黄醇到眼睛的唯一载体蛋白质。通过调节进入眼睛的视黄醇量，减少了双视黄醇的形成。Tinlarebant已获得美国的快速通道和罕见儿科疾病授权，以及美国和欧洲用于治疗STGD1的孤儿***认定。
关于斯特格病变（STGD1）
STGD1是由于ABCA4基因双等位基因突变，导致双视黄醇类物质的渐进性积累，从而导致视网膜细胞死亡和中心视力渐进性丧失。目前，尚无批准的STGD1治疗方法。
STGD1和GA（晚期干性黄斑变性）具有相似的病理生理学特征，其特征是双视黄醇类物质的过度积累、视网膜细胞死亡和渐进性视力丧失。因此，倍亮生技医药(上海)有限公司(Belite Bio)将于全球3期研究（PHOENIX）中评估Tinlarebant在GA患者中的安全性和有效性。 |
