2023年11月6日
在AAO 2023的演讲中，Tsang 博士讨论了MCO-010光遗传学疗法治疗Stargardt病视力丧失的2期试验的主要数据。
根据在加利福尼亚州旧金山举行的第127届美国眼科学会（AAO）年度会议上的介绍，来自2期STARLIGHT试验的新数据表明，单次玻璃体内注射携带病毒的多特征Opsin（vMCO-010）光遗传学疗法有望治疗Stargadt病患者。
STARLIGHT试验第2阶段的结果显示，Stargadt病患者的平均最佳矫正视力提高了+5.5个ETDRS字母。
哥伦比亚大学眼科、病理学和细胞生物学教授Stephen H. Tsang博士告诉HCPLive：“在某些情况下，视力有所改善。这将为在更多患者中进行3期试验提供参考，以观察其是否有效。”
Stargardt病是一种罕见的遗传性眼部疾病，由视网膜黄斑中的脂肪沉积引起，导致受影响患者中心视野视力丧失。美国约有8,000-10,000名患者，症状通常在儿童期或青春期开始。目前，美国食品和药物管理局（FDA）至今没有批准任何治疗方法。
第2阶段STARLIGHT试验评估了MCO-010基因治疗对Stargardt病患者的影响。MCO-010使用一种成熟的内眼注射技术，将编码环境光敏感MCO蛋白的基因传递到视网膜细胞中。因此，该疗法使视网膜细胞能够检测到光线，使包括视网膜色素变性或Stargardt病在内的罕见视网膜疾病患者能够再次看到。
MCO-010已被FDA授予Stargardt病和视网膜色素变性的孤儿药和快速通道资格。
Tsang 博士说：“虽然Stargardt相对罕见，但它与年龄相关性黄斑变性有很多相似之处。它适用于Stargardt青少年黄斑变性的年轻患者，我们希望它也能对年龄相关性黄斑变性产生更广泛的影响。”
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