2023年11月6日
在AAO 2023上，Russell Van 博士讨论了Abacus研究以及KIO-301如何针对低视力中晚期和光感视网膜色素变性患者的治疗。
一项新的研究发现，KIO-301是一种电压门控钾通道阻滞剂，可引起神经元放电，可安全治疗视力障碍。
Abacus研究是一项在澳大利亚进行的1b期开放标签、单剂量递增试验，共有2个队列和6名入组患者。第一个队列为无光感（NLP）或有光感。第二个队列为低视力队列，视力范围从数手指到手部运动的患有晚期视网膜色素变性患者。对于这两个队列主要终点是安全性和耐受性。试验设计是单次剂量递增，其中一只眼睛的剂量较低。研究人员每月测量安全性、耐受性和生活质量。
华盛顿大学医学院眼科Russell Van 博士在加利福尼亚州旧金山举行的第127届美国眼科学会（AAO）年会上介绍了他的研究。他解释了KIO-301的作用，以及如果你把它放在神经元组织上，它会受到光的影响并具有潜在的放电能力。
“ 例如，如果你将其应用到患有晚期视网膜变性的动物的视网膜上 ...... 你会看到这些视网膜中视网膜神经节细胞的放电，视杆细胞或视锥细胞没有响应光， ” 格尔德在会议上说。 “ 对于视网膜视杆细胞和视锥细胞几乎完全丧失的个体来说，这是一种恢复视力的潜在方法。 ”
在接受KIO-301治疗后，1名患者在注射后出现短暂的眼压升高，2名患者出现一些不适。Gelder及其同事没有发现患者有葡萄膜炎或视网膜病变的迹象。
在队列1中，研究人员通过检测投影到屏幕上的光刺激的能力来评估疗效。研究小组注意到，能够正确识别屏幕上的光的患者的数量有所增加，持续到研究第14天，并在研究第28天保持一致。同时，在队列2中，研究人员使用伯克利基础视力测试来寻找高剂量KIO-301后的视敏度。研究人员注意到从手部运动到数手指的改善，这种改善一直持续到第29天。
该团队进行了现实世界的研究，例如步行距离方向测试。在这里，参与者被要求回答一个人从屏幕后面走过在视野的哪一侧。参与者在治疗后表现更好。此外，该团队还进行了高对比度房间出口测试，其中包括参与者必须穿过的迷宫。
Gelder播放了一段视频，视频中一名参与者表示注射治疗非常有效。注射后，她的情况明显好转。视频中的参与者说:“我走进超市，以为自己进了科幻电影。我站着，环顾四周，这太奇怪了，因为……我能看到一切，每一块巧克力，各种颜色，明亮的东西真的很亮，黑暗的东西真的很暗……一切都是如此详细。”
KIO-301在研究中表现良好，证明了其安全性、耐受性以及对转染的有效性。盖尔德表示，该试验的第二阶段将于2024年开始。
来源：华盛顿大学医学院 |
