2023年9月23日
9 月的最后一个星期日是世界视网膜色素变性 (RP) 日，这一天致力于提高人们的认识并加快努力寻找这种罕见的遗传性视网膜疾病的治疗方法，这种疾病在美国约 3,500 人中就有一人受到影响。RP 是一种退行性视网膜疾病，会逐渐破坏视网膜感光细胞，导致进行性视力丧失并最终失明，严重影响患者的生活质量和视觉健康。传统治疗侧重于症状护理，导致患者在解决疾病根本原因方面的选择有限。
为了寻求突破，我们关注了jCyte，这是一家尖端的生物技术初创公司，拥有利用干细胞力量的创新疗法。jCyte由加州大学欧文分校教授Henry Klassen博士和Jing Yang博士共同创立，其使命是将第一种能够阻止甚至逆转RP退行性过程的同种异体细胞疗法商业化。
目前，唯一获得批准的 RP 治疗方法是基因疗法，该疗法仅适用于不到 1% 的具有特定基因突变的 RP 患者，并且需要通过外科手术进行治疗。相比之下， jCyte 的细胞疗法以患者为目标，无论其基因如何，并且涉及使用局部麻醉剂进行简单、微创的眼部注射。早期临床试验的可喜结果给人们带来了突破的希望。Rosie Barrero二十六岁时在怀双胞胎时被诊断出患有 RP ，多年来视力明显下降。2016 年，她的生活发生了变化，当时她参加了 jCyte 合作组织加州再生医学研究所 (CIRM) 资助的一项临床试验。在接受眼部注射治疗后，罗西从完全黑暗中走了出来，重新获得了看到孩子们的形状、颜色和面孔的能力。
另一位 RP 患者 Veronica McDougall 也参加了 CIRM 资助的 jCyte 临床试验，该试验导致他的视力显着改善，甚至恢复了部分周边视力。受到积极成果的鼓舞，维罗妮卡开始了改变人生的为人父母之旅。
jCyte 的突破性疗法已获得认可，并获得 FDA 的再生医学高级疗法 (RMAT) 称号。这一享有盛誉的称号专门授予再生细胞和基因疗法，这些疗法有可能治疗、改变、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症，以满足未满足的医疗需求。
jCyte 的目标是在 2024 年启动一项关键试验，它站在医学研究的最前沿，为那些与 RP 等退行性视网膜疾病作斗争的人带来希望。得益于 jCyte 的开创性工作，未来这些疾病不再无法克服的愿景变得越来越明显。随着科学与同情心交织在一起，照亮通往更光明未来的道路，患者及其家人可以敢于梦想一个视力健康得到改善并恢复希望的世界。
作者：Jon Stojan
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