2023年9月18日
Kiora Pharmaceuticals 公司2023年9月18日宣布，该公司完成了KIO-301产品ABACUS研究中最后一位患者的最后一个终点评估。KIO-301是一种分子光开关，用于恢复晚期视网膜色素变性（RP）患者的视力，正在开展1B期临床试验并进行评估。顶线研究结果将于11月4日举行的美国眼科学会年会上公布。
ABACUS招募了6名患者，并在3种剂量下评估了12只眼睛。该研究旨在评估多种结果，包括安全性和耐受性，光感知，功能性视觉改善，通过功能性MRI的视觉皮层活动，以及患者报告的不同晚期疾病水平的结果。Kiora 在 2023 年 4 月的视觉与眼科研究协会(ARVO)年会上报告了 ABACUS 的有希望的初步结果。数据显示，一致的功能、影像学和患者报告结果支持生物学概念验证。
Kiora首席开发官Eric Daniels博士说：“我们一直完全致力于为受遗传性视网膜疾病（包括视网膜色素变性）影响的人的生活带来有意义的改变。ABACUS是KIO-301的首次人体研究，完成这项研究的最后一位患者，最后一次随访，是我们持续努力开发第一个RP患者视力恢复疗法的重要里程碑。”
除RP外，KIO-301还被考虑用于其他罕见的遗传性视网膜疾病，包括无脉络膜症。其目的是为患有致盲性疾病的广大患者带来创新的小分子光开关疗法。
关于 Kiora Pharmaceuticals
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，开发和商业化用于治疗罕见视网膜疾病的产品。KIO-301正在开发用于治疗视网膜色素变性，Kiora还计划开发KIO-301用于无脉络膜症和Stargardt病。它是一种分子光开关，有可能恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜退化类疾病的患者的视力。
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