2023年9月16日
SparingVision 是一家处于临床阶段的基因组药物公司，其使命是将开创性的科学转化为挽救视力疗法。凭借其对视网膜疾病无与伦比的理解，SparingVision建立了世界上最引人注目的遗传性视网膜疾病（IRD）协同尖端基因疗法和基因组编辑疗法组合。其最先进的产品SPVN06和SPVN20都希望超越单基因校正疗法，为视网膜色素变性（RP）提供新的基因非依赖性治疗方法，这是一组IRD，是全球失明的主要原因。
SparingVision 首席执行官 Stéphane Boissel 在接受 Pharmaceutical Technology 采访时表示，预计将于 2024 年下半年启动其眼部基因疗法 SPVN20 的新一期试验。这家法国公司正在完成其基因疗法的临床试验申请 (CTA) 研究， Boissel 补充道，计划于 2024 年提交 CTA 。 SPVN20 是一种基于腺相关病毒的基因疗法，可以提高晚期视网膜色素变性患者的视力。
根据 2021 年 4 月的新闻稿，该基因疗法旨在通过编码 GIRK 的变体来恢复休眠的非功能性视锥细胞的功能， GIRK 是一种 GPCR 激活的离子通道，可重新激活视锥细胞功能。 2021 年 4 月， SparingVision 收购了生物技术公司 GAMUT Therapeutics ，这也使其能够获得该公司的主要候选药物，并将其更名为 SPVN20 。 Boissel 表示，名为 NYRVANA 的 I 期试验将于 2025 年公布结果。 Boissel 解释说，该试验将比正在进行的另一疗法 SPVN06 治疗第二阶段和第三阶段视网膜色素变性患者的 I/II 期 PRODYGY 研究 (NCT05748873)时间 更短、规模更小。尽管博伊塞尔没有透露试验中受试者的具体人数，但他表示，剂量递增试验通常调查两到三个剂量，每个剂量三到五个受试者。根据国家眼科研究所的数据，视网膜色素变性是一组罕见的眼部疾病，导致视网膜细胞逐渐退化、视杆细胞营养不良和视力丧失。这种情况没有可用的治疗方法。
上个月， SparingVision 分享了 PRODYGY 研究第一组的积极初步安全性数据，指出第一组中该疗法在低剂量下具有良好的耐受性。 SPVN06 是一种基于腺相关病毒的基因疗法，由一种神经营养因子 RdCVF 和一种酶组成，该酶可以减缓视锥细胞的退化，根据该公司的网站，视锥细胞营养不良会导致患者失明。 2020 年 6 月，欧盟委员会授予 SPVN06 治疗遗传性视网膜疾病的孤儿药地位。该公司目前正在招募患者参加 PRODYGY 的进一步入组。 Boissel 表示， SparingVision 预计在 11 月初招募第二批受试者。此外，博伊塞尔补充道，第三批参与者的招募将于明年初完成。
首席执行官表示，此后，该公司将进入试验的第二部分，这将是一项对照研究，将在 2024 年第一季度至第三季度之间招募患者。他表示，作为其中的一部分，该公司预计将在美国再开设三个站点，使试验地点总数达到五个。 Boissel 补充道， SparingVision 预计将于 2025 年获得试验结果。 SparingVision 预计目前通过过去的 B 轮融资获得的资金将持续到 2025 年下半年。 2022 年 9 月，该公司筹集了 7500 万欧元，作为 B 系列的一部分。
关于SPVN20
SPVN20是一种基于允许体外转录（In Vitro Transcription，IVT）的衣壳的AAV基因疗法，旨在恢复具有休眠视锥细胞的晚期视网膜色素变性患者的视力和色觉，而不受致病基因突变的影响。SPVN20的作用模式是通过引入G蛋白偶联内向整流钾（GIRK）通道来重新激活休眠视锥中的视蛋白信号传导，该通道在视网膜中不正常表达。
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