2023年9月13日
迄今为止，OCU400 研究药物在 RP 和 LCA受试者中具有良好的安全性 和 耐受 性
临床研究更新表明，接受治疗的眼睛的最佳矫正视力 (BCVA) 和多亮度移动性测试 (MLMT) 以及低亮度视力 (LLVA) 方面持续呈积极趋势
83% (10/12) 的受试者在BCVA 或 LLVA 或 MLMT评分上表现出治疗眼相对于基线的稳定或改善
值得注意的是，86% (6/7) 的 RHO突变受试者的 MLMT 分数相对于基线稳定或增加，其中 29% (2/7) 的受试者的亮度 水平提高了 3 Lux
Ocugen是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，今天宣布了一项针对1/2期试验中接受治疗的视网膜色素变性（RP）参与者的临床研究更新，以评估OCU400治疗与NR2E3和视紫红质（RHO）突变相关的RP以及CEP290基因突变的Leber先天性黑蒙症（LCA）的安全性和有效性。本临床研究更新是Ocugen于2023年4月14日提供的结果的扩展，包括高剂量组的其他受试者。该公司认为，OCU400——Ocugen的治疗方法，利用专有的修饰基因治疗平台——有可能成为遗传性视网膜变性RP和LCA患者的基因不可知疗法。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士表示：“这项临床研究的更新支持了我们帮助改变遗传性视网膜疾病患者生活的愿景。”。“我们仍然致力于在生物技术方面取得突破，并相信OCU400有可能对RP和LCA患者的未来治疗产生影响。”
这项1/2期试验是一项多中心、开放标签、剂量递增的研究。共有18名因与RHO和NR2E3基因突变相关的RP导致视力受损的受试者接受了低剂量（1.66 x 1010 vg/mL）、中剂量（3.33 x 1010 v/mL）或高剂量（1.66%x 1011 vg/mL。研究概况包括年龄在 18 岁至 77 岁之间的不同受试者群体，他们具有不同的疾病阶段、种族和民族概况、病史和突变亚组。。Ocugen进一步扩大了这项1/2期试验，纳入了具有CEP290基因突变的LCA患者和具有NR2E3、RHO和CEP290突变的儿科患者。
RP和LCA等遗传性视网膜疾病包括一组影响视网膜的遗传疾病，视网膜是眼睛后部的感光组织。随着时间的推移，这些疾病往往会导致视力逐渐丧失，并最终导致失明。由于这些疾病的进行性和退行性，视力的稳定对IRD患者至关重要。
保持剩余视力、减缓疾病进展或改善视力可以显著影响患者的生活质量。它不仅提高了受影响个体的生活质量，而且为未来的治疗提供了希望，最终可能导致视力恢复。综合护理、早期诊断和获得新兴疗法是IRD患者稳定视力策略的重要组成部分。
“我很高兴看到我们在开发RP和LCA的新型基因不可知疗法方面取得了进展。我们团队坚定不移地致力于推进改良基因疗法研究，取得了积极的初步临床结果，为患者及其家人带来了新的希望Ocugen首席科学官兼研究、开发和医疗主管Arun Upadhyay博士表示。
本临床研究更新基于研究的第1阶段（剂量递增：队列1、2和3）和第2阶段（开放入组）的当前可用数据。探索性疗效更新包括12名已完成至少6个月随访的受试者的数据。该数据集由2名受试者[队列1]组成，随访12个月，5名受试人[N=2来自队列1，N=3来自队列2]，随访9个月，以及5名受试者[N=2来自第3队列，N=3来源于公开招募/第2阶段]，随访6个月。
Lejla Vajzovic博士说：“这是Ocugen的重要里程碑，也是Ocugen帮助全球近160万受RP和LCA影响的患者的使命。对于那些患有这些IRD的患者来说，这项临床试验的更新带来了希望。令人鼓舞的是，在RP患者中看到OCU400的良好安全性和耐受性，以及积极的疗效读数。”
12名受试者的主要疗效结果表明：
BCVA：
83%（10/12）的受试者在接受治疗的眼睛中BCVA评分较基线稳定或改善
OCU400治疗眼中42%（5/12）的BCVA较基线改善了4个字母，33%（4/12）的治疗眼的BCVA改善了7个字母
57%（4/7）的RHO受试者接受治疗的眼睛BCVA评分较基线改善了4个字母，43%（3/7）的受试者眼睛BCVA得分改善了7个字母
LLVA：
83%（10/12）的受试者在接受治疗的眼睛中LLVA评分较基线稳定或改善
42%（5/12）接受OCU400治疗的眼睛LLVA较基线改善了5个字母（1行），25%（3/7）增加了10个字母（2行）
43%（3/7）的RHO受试者在接受治疗的眼睛中LLVA评分比基线提高了5个字母（1行），其中29%（2/7）增加了10个字母（2行）
MLMT：
75%（9/12）的受试者在接受治疗的眼睛中MLMT评分较基线稳定或改善
在低剂量、中剂量和高剂量队列中，33%（4/12）的受试者在接受治疗的眼睛中经历了比基线至少1勒克斯的亮度水平改善，其中17%（2/12）的眼睛亮度水平增加了3勒克斯
86%（6/7）的RHO受试者MLMT评分较基线稳定或增加，其中29%（2/7）的受试者的MLMT评分提高了3勒克斯
“RHO突变影响了美国一万多人，”西南视网膜基金会科学主任、该研究的首席研究员David Birch博士说。“在我看来，临床研究的最新进展支持了OCU400在RHO患者中的基因不可知作用机制。该患者群体中BCVA、LLVA和MLMT的改善非常令人兴奋和鼓舞，因为单独的稳定可以被视为一种治疗益处。”
1/2期临床试验的临床研究更新表明，OCU400在不同突变和剂量水平的受试者中总体上仍然是安全的，耐受性良好。在低剂量组和中剂量组中，没有出现与试验药物相关的严重不良事件。在高剂量和开放入组队列中，有两名受试者报告了严重不良事件。不良事件大多被认为与手术有关，并在几天到几周内得到解决。
Ocugen 发布的临床研究更新似乎对与NR2E3和RHO
相关的视网膜色素变性具有明显的生物学影响加利福尼亚州洛杉矶南加州大学/凯克医学院眼科临床教授兼 Retina Vitreous Associates 医疗集团合伙人 David Boyer 博士说道。“这些发现可能表明我们在处理和治疗这种疾病的方式上向前迈出了一大步。我们保持乐观并渴望继续试验并了解 OCU400 的全部潜力。”
Ocugen 将继续监测接受治疗的患者的长期安全性和有效性数据，并提供更多更新。
https://ir.ocugen.com/news-relea ... date-phase-12-trial |
