2023年8月23日
开发下一代基因疗法公司ViGeneron GmbH（ViGeneron）今天宣布，欧洲***管理局（EMA）已批准VG901的临床试验申请（CTA），这是一种潜在的变革性基因疗法，可治疗CNGA1相关视网膜色素变性（RP），一种目前缺乏批准疗法的眼部疾病。VG901使用vgAAV，ViGeneron的专有腺相关病毒（AAV）载体，通过玻璃体内注射（IVT）递送CNGA1基因，从而降低视网膜损伤的风险，而视网膜损伤与视网膜下给药有关。
Ib期剂量递增临床试验将评估VG901在双等位基因CNGA1突变引起RP患者中的安全性、耐受性和有效性。该试验是VG901临床开发国际监管战略的一部分。目前正在准备与监管机构进行进一步的互动。
ViGeneron联合创始人兼首席执行官Caroline Man Xu博士表示：“这是我们为出生时患有CNGA1突变的患者提供新型基因疗法的重要一步，有可能挽救他们的视力。我们很高兴能够开发出这种一流的基因疗法，为目前没有治疗选择的患者提供潜在的治疗方法。”
在临床前研究中， ViGeneron 观察到 VG901 有潜力补充 RP 小鼠模型中的 CNGA1 基因。此外，一项 GLP 安全性研究采用单次玻璃体内注射，随后进行 6 个月的治疗后观察期，证实了 VG901 的安全性。此外， ViGeneron 的生产合作伙伴药明康德，已成功完成临床试验材料的 GMP 生产。
VG901 是使用 ViGeneron 专有的下一代基因治疗技术平台 vgAAV （基于 AAV2 的平台）开发的，将由 IVT 给药。与视网膜基因治疗研究中常用的视网膜下注射相比，这种改进的载体提供了更方便的给药和更广泛的载体分布。体内表达与竞争对手衣壳的并排比较显示出卓越的 IVT 转导效率。此外， IVT 给药避免了与视网膜下给药相关的视网膜损伤的风险，并且比脉络膜上注射的侵入性也更小。由于其跨越障碍的能力，该载体适用于各种给药途径和靶器官。它可以与我们的第二个平台结合使用，该平台允许传递大于 5kb 的基因，以满足一些更流行的罕见疾病的需要。
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