2023 07 04
基于RNA疗法为基础的创新新药企业Olix（226950）被韩国国家***监管部门，选定为新的支持项目。奥利克斯表示，公司将通过此次支持款项进行广谱性视网膜色素变性（RP，Retinitis Pigmentosa）治疗药物项目“OLX304C”的研究。
OLX304C主要为RP研发，RP由约80个基因的3,000多个突变引起，是指由于光感受器和视网膜色素上皮细胞变性而导致视力受损的疾病。它是一种发病频率很高的遗传性失明疾病，尤其是在包括韩国在内的发达国家。
目前，唯一获批的RP基因疗法仅适用于具有特定基因缺陷的一组患者，该群体占所有RP患者的1%。尽管剩余 99% 的患者群体（估计约为 150 万）无法治愈，但针对患者群体中数千种基因突变开发一种一对一治疗方法存在实际和经济上的限制。人们非常需要一种可以普遍应用于一系列患者群体的治疗方法。
Olix 的 OLX304C 作为一种新机制，通过抑制分化感光细胞的关键转录因子基因的表达来预防 RP 患者早期失明。 OLX304C最突出的优点是它是一种通用的RP治疗方法，无论突变基因的类型如何都可以应用。
Olix研究院院长说：“OLX304C是视网膜色素变性的通用治疗药物，这种疾病被归类为一种极其罕见的疾病，因为没有任何治疗方法可以适用于大多数患者。根据在美国已进入临床试验阶段的开发经验，我们将努力开发 RP 新药，克服针对数千种基因突变中的每一种开发个体基因特异性 RP 治疗的局限性。”
此前，Olix在小动物RP模型上进行的各种评估测试中，证实了OLX304C具有抑制感光细胞死亡、保护视网膜电活动至正常水平的功效，并且通过单次注射的研究结果证实维持目标基因抑制3个月以上的效果已在国际会议上发表。
国家新药创制局在国家科研基金的支持下，基于药企、院校、研究所、医院的开放创新战略开发新药，以增强韩国医药和生物产业的全球竞争力，确保***主权是国民健康的必要条件，是一个开展跨部委国家研发项目、支持整个开发周期阶段的项目组
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