2023 07 01
PYC Therapeutics（PYC）为第一名患者注射了其候选药物VP-001，该药物旨在治疗致盲性眼病11型视网膜色素变性（RP11）。
该候选药物是评估VP-001安全性和耐受性的第一阶段单次递增剂量研究的一部分。
最初，该患者将三微克药物注射到一只眼睛中，另外两名患者稍后也会将接受给药。
所有三名给药的患者都将经历四周的安全期，安全审查委员会将审查数据，以确定是否可以进行下一个10微克的给药队列。
PYC 结合了 RNA 药物设计能力和专有药物递送技术这两种互补的平台技术，创造了新一代的 RNA 疗法来治疗遗传病患者。VP-001旨在恢复PRPF31基因在该疾病患者中的表达，以实现视网膜的正常功能。
RP11是一种致盲性眼病，每100000人中就有一人患病，这是由视网膜中PRPF31基因表达不足引起的。
目前，这种疾病还没有治疗方法。
试验的第一阶段将分为三组，每组三人，每个人注射不同剂量的候选药物。
第一组刚刚给药，将接受低剂量的药物（3微克），第二组给药10微克，而最后一组给药30微克，前提是安全审查委员会在每次给药后批准药物的安全性。
最高剂量组注射完成后，将进行为期24周的安全性评估，以监测任何潜在的严重不良事件。
PYC 首席执行官 Rohan Hockings 博士表示：“这是 PYC 的一个杰出里程碑，是团队大量科学知识和辛勤工作的结晶。”
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