苏州星明优健生物技术有限公司主导研发的201管线（UGX06）是一款利用腺相关病毒（rAAV）一款全球首创（First-in-class）的包裹重组视蛋白基因片段的光遗传学疗法，（图1）。
在经由苏州大学附属第一医院眼科主任、江苏省眼科学会候任主委陆培荣教授发起的一项研究者发起的临床研究（IIT），首次在人体中观察了该疗法对于视网膜色素变性（RP）患者的疗效与安全性（研究标题：一项评价视蛋白基因治疗晚期视网膜色素变性患者的安全性、耐受性及初步疗效的研究者发起的临床试验），并在入组的两例患者中均观察到了积极数据。
该研究入组18-60岁之间、既往确诊为非综合性RP的重度低视力患者（较低视力眼最佳矫正视力<0.02），评估患者接受治疗后的不良事件、最佳矫正视力（BCVA）等各项指标的变化。近期，该研究已完成两例患者给药后6个月的随访，在6个月的多次随访中，患者未显示出眼内炎、视网膜损伤、创伤性白内障等与玻璃体内注射相关不良事件，对外周血AAV抗体检测未发现系统性泄漏。两名患者表示在接受治疗后对日常生活中周围环境亮度的变化感觉更为明显，随访后发现其治疗眼BCVA均出现上升趋势，并且改善尚未达到平台期，有进一步恢复的可能性。陆教授在观测到相关数据后表示“试验的初步结果非常让人振奋，在目前该疾病还没有有效的治疗手段的情况下，UGX06使RP患者以及医疗工作者都看到了希望，自己非常高兴可以牵头这项研究”。
后续，星明优健将与陆教授共同合作继续完成研究方案中所规定的入组人数，扩大样本量以观察所取得的人体试验疗效数据是否可以重复。在进一步确认UGX06的疗效与安全性之后，星明优健还将启动针对该试验用药的GMP工艺开发以及毒理批、临床批生产，并完成法规要求的稳定性以及毒理实验等工作，准备申请试验性新药（IND）批件，为广大RP患者提供安全有效的治疗方式，提高生活质量。
关于视网膜色素变性 视网膜色素变性（RP）是一种进行性、营养不良性退行性病变，主要表现为慢性进行性视野缺失，夜盲，色素性视网膜病变和视网膜电图异常，最终可导致视力下降。
关于 UGX06 以腺相关病毒AAV递送编码光敏蛋白的DNA，该光敏蛋白是一种GPCR嵌合视蛋白，将视蛋白与内源性信号分子融合。该内源性信号分子广泛分布于视网膜神经节细胞，因此若将GPCR嵌合视蛋白特异性的表达于视网膜神经节细胞，定位于细胞膜表面，视蛋白光敏感部分负责感受外源光线，嵌合视蛋白被激活，内源性信号分子部分利用视网膜神经节细胞自身内源下游信号通路（GPCR-G蛋白通路），将信息进一步整合，最终以神经冲动的形式通过视神经传递到大脑视觉中枢，即视觉恢复。
关于星明优健 星明优健(UgeneX Therapeutics)是一家专注于开发治疗眼科疾病创新药物的生物医药科技公司。传统的基因治疗手段通过导入正确表达的基因片段，纠正患者表达功能缺失或错误的基因，因此必须作用于疾病原发的细胞类型，要求必须在感光细胞发生大面积凋亡之前给予治疗，对于治疗时机的要求较高，且通常只能延缓疾病进程。星明优健开发的新型基因治疗策略 – 光遗传学和视神经再生 –能够使因感光细胞凋亡导致的失明患者具有恢复光感的潜力，或使重度视力丧失的患者部分恢复视敏度。
关于复健资本新药创新基金 复健资本新药创新基金是复星医药发起设立的首支新药领域VC基金。该基金主要投资具备技术创新性和快速成长潜力的处于初创期及扩展期、以生物医药为主的大健康领域项目，致力于高校和科研院所优质项目的孵化，以及将海外生物技术领域的领先技术与产品通过引进与合作等模式在中国落地。
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