苏州大学附属第一医院眼科正在开展一项适应症为晚期视网膜色素变性的临床研究,试验药物名称为UGX-06注射液,是一款利用腺相关病毒(rAAV)衣壳包裹重组视蛋白基因片段的基因治疗药物,通过遗传学手段在非感光神经元中表达感光蛋白,从而达到因后天感光细胞病变或缺失而失明的患者重新恢复视力的目的。具有安全性好,对光敏感性高,又能够对光的强度变化有极快的动态反应的特点。将在苏州大学附属第一医院招募12例晚期视网膜色素变性患者入组研究。
参加本项研究的主要条件:
1.18~60 岁晚期视网膜色素变性患者(包括边界值);
2.确诊为非综合征性RP,定义为:
a)根据病史、视功能障碍和眼底镜检查外观临床诊断为非综合征性RP。
b)经OCT,FFA和/或全视野ERG证实非综合征性RP的诊断(任何既往进行的ERG均可接受)。
3.视力:较低视力眼的最佳矫正视力<0.02;
该研究遵从相关的国家法规,患者的隐私权亦会得到保护。想了解该项目的具体信息,请通过以下联系方式咨询:
科室:眼科
联系人:李老师
电话:18860878782
在晚期视网膜色素变性患者正式参加研究前,研究医生会详细介绍研究内容,并征得书面同意。
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